Valoctocogene roxaparvovec Medicine 13 December 2018 Extended indication Indicated for the treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without detectable antibodies to adeno associated virus serotype 5 (AAV5). Therapeutic value No judgement yet Total cost Registration phase No registration expected Product Active substance Valoctocogene roxaparvovec Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Hemostasis promoting medication Extended indication Indicated for the treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without detectable antibodies to adeno associated virus serotype 5 (AAV5). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name ROCTAVIAN Manufacturer BioMarin Portfolio holder Mechanism of action Gene therapy Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Hemofilie Behandel Centra Additional remarks Adeno-associated viral vector serotype 5 containing a B-domain deleted variant of human coagulation factor VIII gene. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Accelerated assessment Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME) ATMP Yes Submission date Expected Registration Orphan drug Yes Registration phase No registration expected Reimbursement Medicine sluice Additional remarks BioMarin geeft aan dat het de voorlopige resultaten niet afdoende acht voor een indiening. En overweegt op een later moment een herindiening te plannen. Therapeutic value Current treatment options Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor VIII concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd, emicizumab. Therapeutic value No judgement yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Effectiviteit lijkt lager te worden in de loop van de tijd. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration 6E13 vg/kg References NCT03392974, NCT03370913; Pasi J., 2020, WFH presentation; Pasi K.J. et al. Multiyear Follow-up of AAV5-hFVIII-SQ Gene Therapy for Hemophilia A. N Engl J Med 2020; 382:29-40; Additional remarks Eénmalige infusie. Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References expert opinie Additional remarks Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Vooralsnog komen alleen de volgende patiënten in aanmerking; patiënten die volwassen zijn én in het verleden geen remmende antistoffen tegen factor VIII hebben gehad én geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5 én niet besmet zijn met hepatitis B of C. De inschatting is dat dit geldt voor ongeveer 10%-15% van de patiënten. Dat zijn dus 70-110 patiënten. Echter, op dit moment is de inschatting dat patiënten de eerste jaren met name met andere middelen zoals emicizumab zullen worden behandeld, terwijl patiënten met deze gentherapie alleen in studieverband behandeld gaan worden. Expected cost per patient per year Cost € 1,800,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References https://www.reuters.com/article/us-biomarin-pharma-study/biomarin-says-data-shows-hemophilia-gene-therapy-effects-could-wane-idUSKCN1SY2IX Additional remarks Biomarin geeft aan dat de prijs mogelijk $2 miljoen zou kunnen bedragen. Dit komt neer op ongeveer €1,8 miljoen. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks