Valoctocogene roxaparvovec Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Indicated for the treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without detectable antibodies to adeno associated virus serotype 5 (AAV5). Therapeutische waarde Nog geen oordeel Totale kosten Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Valoctocogene roxaparvovec Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie Uitgebreide indicatie Indicated for the treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without detectable antibodies to adeno associated virus serotype 5 (AAV5). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam ROCTAVIAN Fabrikant BioMarin Portfoliohouder Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Hemofilie Behandel Centra Aanvullende opmerkingen Adeno-associated viral vector serotype 5 containing a B-domain deleted variant of human coagulation factor VIII gene. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen BioMarin geeft aan dat het de voorlopige resultaten niet afdoende acht voor een indiening. En overweegt op een later moment een herindiening te plannen. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor VIII concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd, emicizumab. Therapeutische waarde Nog geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Effectiviteit lijkt lager te worden in de loop van de tijd. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 6E13 vg/kg Bronnen NCT03392974, NCT03370913; Pasi J., 2020, WFH presentation; Pasi K.J. et al. Multiyear Follow-up of AAV5-hFVIII-SQ Gene Therapy for Hemophilia A. N Engl J Med 2020; 382:29-40; Aanvullende opmerkingen Eénmalige infusie. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen expert opinie Aanvullende opmerkingen Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Vooralsnog komen alleen de volgende patiënten in aanmerking; patiënten die volwassen zijn én in het verleden geen remmende antistoffen tegen factor VIII hebben gehad én geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5 én niet besmet zijn met hepatitis B of C. De inschatting is dat dit geldt voor ongeveer 10%-15% van de patiënten. Dat zijn dus 70-110 patiënten. Echter, op dit moment is de inschatting dat patiënten de eerste jaren met name met andere middelen zoals emicizumab zullen worden behandeld, terwijl patiënten met deze gentherapie alleen in studieverband behandeld gaan worden. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 1,800,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.reuters.com/article/us-biomarin-pharma-study/biomarin-says-data-shows-hemophilia-gene-therapy-effects-could-wane-idUSKCN1SY2IX Aanvullende opmerkingen Biomarin geeft aan dat de prijs mogelijk $2 miljoen zou kunnen bedragen. Dit komt neer op ongeveer €1,8 miljoen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen