Vamorolone Geneesmiddel 04 December 2025 Uitgebreide indicatie Agamree is indicated for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) in patients aged 2 years and older. Therapeutische waarde Totale kosten Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Vamorolone Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Duchenne Uitgebreide indicatie Agamree is indicated for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) in patients aged 2 years and older. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Agamree Fabrikant Santhera Portfoliohouder Santhera Werkingsmechanisme Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Suspensie voor oraal gebruik Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding van >4 jaar oud naar >2 jaar oud. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum September 2025 Verwachte registratie Juni 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in april 2026. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Corticosteroïden Therapeutische waarde Onderbouwing Bij kinderen boven de vier jaar liet het eerder gelijke effectiviteit zien ten opzichte van corticosteroïden met mogelijke voordelen in groeiontwikkeling. Resultaten bij deze leeftijdsgroep dienen nog afgewacht te worden. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT05185622 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 15 - 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Spierziekten Nederland (1); Expertopinie (2); Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie (1). De groep waarop getest wordt in de klinische studie (2 tot 4 jaar) betreft slechts een deel van deze populatie. Op basis van een expertopinie wordt verwacht dat er ongeveer 15 tot 20 patiënten per jaar in aanmerking komen (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Drugs.com Aanvullende opmerkingen Er is geen Nederlandse lijstprijs bekend in Nederland. De kosten in de Verenigde Staten voor Agamree orale suspensie (40mg/ml) bedragen $10.631,19 voor een voorraad van 100ml. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen