Vamorolone Medicine 04 December 2025 Extended indication Agamree is indicated for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) in patients aged 2 years and older. Therapeutic value Total cost Registration phase Positive CHMP opinion Product Active substance Vamorolone Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Duchenne Extended indication Agamree is indicated for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) in patients aged 2 years and older. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Agamree Manufacturer Santhera Portfolio holder Santhera Mechanism of action Route of administration Oral Therapeutical formulation Oral suspension Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Indicatieuitbreiding van >4 jaar oud naar >2 jaar oud. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date September 2025 Expected Registration June 2026 Orphan drug Yes Registration phase Positive CHMP opinion Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie in april 2026. Therapeutic value Current treatment options Corticosteroïden Therapeutic value Substantiation Bij kinderen boven de vier jaar liet het eerder gelijke effectiviteit zien ten opzichte van corticosteroïden met mogelijke voordelen in groeiontwikkeling. Resultaten bij deze leeftijdsgroep dienen nog afgewacht te worden. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT05185622 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 15 - 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Spierziekten Nederland (1); Expertopinie (2); Additional remarks Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie (1). De groep waarop getest wordt in de klinische studie (2 tot 4 jaar) betreft slechts een deel van deze populatie. Op basis van een expertopinie wordt verwacht dat er ongeveer 15 tot 20 patiënten per jaar in aanmerking komen (2). Expected cost per patient per year Cost References Drugs.com Additional remarks Er is geen Nederlandse lijstprijs bekend in Nederland. De kosten in de Verenigde Staten voor Agamree orale suspensie (40mg/ml) bedragen $10.631,19 voor een voorraad van 100ml. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks