Vanzacaftor / tezacaftor / deutivacaftor Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie Vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor monotherapy for treatment of cystic fibrosis in adolescents and adults who have at least one F508del mutation or a mutation responsive to triple combination CFTR modulators (CFTRm) Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak Totale kosten € 314.344.800,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Vanzacaftor / tezacaftor / deutivacaftor Domein Longziekten algemeen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Taaislijmziekte Uitgebreide indicatie Vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor monotherapy for treatment of cystic fibrosis in adolescents and adults who have at least one F508del mutation or a mutation responsive to triple combination CFTR modulators (CFTRm) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Vertex Portfoliohouder Vertex Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen CFTR modulation Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Mei 2024 Verwachte registratie Juni 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties CFTR-modulatoren Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er lijkt een voordeel te zijn met een dosering van een keer per dag in plaats van twee keer per dag. Vooralsnog lijkt de effectiviteit even groot te zijn als ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT05033080; NCT05444257; NCT05076149; Expertopinie Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 1.580 - 1.660 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting. 2024 (1); Expertopinie (2) Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn zo'n 1.750 CF-patiënten (1). Er wordt verwacht dat alle patiënten die onder ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor ook voor dit middel in aanmerking komen. Dat komt neer op 90-95% van de Nederlandse CF-populatie (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 194.040,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Zorginstituut Aanvullende opmerkingen Kaftrio kost per patiënt per jaar 194.040 euro. Het is waarschijnlijk dat de kosten van vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor in dezelfde orde van grootte gaan vallen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 314.344.800,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen