Vanzacaftor / tezacaftor / deutivacaftor Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie Alyftrek tablets are indicated for the treatment of cystic fibrosis (CF) in people aged 6 years and older who have at least one non-class I mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene. Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak Totale kosten € 314.344.800,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Vanzacaftor / tezacaftor / deutivacaftor Domein Longziekten algemeen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Taaislijmziekte Uitgebreide indicatie Alyftrek tablets are indicated for the treatment of cystic fibrosis (CF) in people aged 6 years and older who have at least one non-class I mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Alyftrek Fabrikant Vertex Portfoliohouder Vertex Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen CFTR modulation Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Mei 2024 Verwachte registratie Juni 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie april 2025. Therapeutische waarde Huidige behandelopties CFTR-modulatoren Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De SKYLINE Trials VX20-121-102 and VX20-121-103 zijn in maart 2025 gepubliceerd (Keating, Lancet Respir Med 2025). Hierin werd het middel vergeleken met de standard-of-care elexacaftor–tezacaftor–ivacaftor. Het middel was non-inferieur in termen van longfunctie verbetering, exacerbaties en bijwerkingen. Potentieel voordeel is de eenmaal daagse toediening. Er lijkt een voordeel te zijn met een dosering van een keer per dag in plaats van twee keer per dag. Dit geneesmiddel kan met name een uitkomst zijn voor subgroepen. Bijvoorbeeld voor mensen die erg gebaat zijn bij een verdere verlaging van de medicijnlast, mensen die bijwerkingen hebben van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor maar het nog wel gebruiken, mensen die eerder nog niet aan een CFTR-modulator wilden beginnen of mensen waarbij het zweetchloride nog niet sterk is verlaagd bij gebruik van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor. Vooralsnog lijkt de effectiviteit even groot te zijn als ivacaftor/ tezacaftor/ elexacaftor. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT05033080; NCT05444257; NCT05076149; Expertopinie Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 1.580 - 1.660 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting. 2024 (1); Expertopinie (2) Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn zo'n 1.750 CF-patiënten (1). Er wordt verwacht dat alle patiënten die onder ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor ook voor dit middel in aanmerking komen. Dat komt neer op 90 tot 95% van de Nederlandse CF-populatie (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 194.040,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Zorginstituut Aanvullende opmerkingen Kaftrio kost per patiënt per jaar €194.040. Het is waarschijnlijk dat de kosten van vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor in dezelfde orde van grootte gaan vallen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 314.344.800,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Leeftijdsuitbreiding voor een tot zesjarigen Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht in 2027 Overige informatie Aanvullende opmerkingen