Vatiquinone Geneesmiddel 03 June 2025 Uitgebreide indicatie Vatiquinone monotherapy for treatment of Friedreichʼs ataxia in children, adolescents and adults. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Vatiquinone Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Spierziekten, overig Uitgebreide indicatie Vatiquinone monotherapy for treatment of Friedreichʼs ataxia in children, adolescents and adults. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant PTC Portfoliohouder Werkingsmechanisme Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Maart 2026 Verwachte registratie April 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Primaire eindpunt (significant verschil op mFARS) niet gehaald na 72 weken. Secundaire eindpunten en mFARS subonderdelen laten wel een significant verschil zien. De resultaten wijzen op een mogelijke vertraging van de achteruitgang van de bulbaire functies en upright stability. Er is geen sprake van verbetering. Het expertisecentrum voor Parkinson en Bewegingsstoornissen geeft aan dat het belangrijk is dat de trial negatief was op het primaire eindpunt. Er wordt natuurlijk veel aandacht gevraagd voor de secundaire uitkomstmaten en de sensitivity analysis, maar daar moeten we kritisch op zijn. Behandelduur Toedieningsfrequentie 3 maal per dag Dosis per toediening 200mg tot 400 mg Bronnen NCT05515536 Aanvullende opmerkingen Als u jonger dan 12 jaar oud bent en minder dan 25 kilogram (kg) weegt: 200milligram (mg) oraal 3 keer per dag (TID) gedurende 72 weken. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 160 - 320 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Spierziekten.nl (1) Nederlandse FA experts en DNA laboratoria Nederland (2). Aanvullende opmerkingen Friedreich's ataxia komt voor bij 1 op de 50.000 mensen (1). Voor Nederland zou dit dan gaan om 340 mogelijke patiënten. De fabrikant geeft aan dat robuuste gegevens over de epidemiologie van FA in Nederland ontbreken. En heeft de epidemiologie derhalve gevalideerd met Nederlandse FA experts en Nederlandse DNA laboratoria waar genetische FA diagnostiek plaatsvindt en verwacht daardoor zelf niet meer dan 160 patiënten (2). Het Expertisecentrum voor Parkinson en Bewegingsstoornissen geeft aan uit te gaan van 160 tot 320 patiënten in Nederland. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen