Vatiquinone Medicine 03 June 2025 Extended indication Vatiquinone monotherapy for treatment of Friedreichʼs ataxia in children, adolescents and adults. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Vatiquinone Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Muscular diseases other Extended indication Vatiquinone monotherapy for treatment of Friedreichʼs ataxia in children, adolescents and adults. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer PTC Portfolio holder Mechanism of action Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Particularity ATMP No Submission date September 2026 Expected Registration October 2027 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Primaire eindpunt (significant verschil op mFARS) niet gehaald na 72 weken. Secundaire eindpunten en mFARS subonderdelen laten wel een significant verschil zien. De resultaten wijzen op een mogelijke vertraging van de achteruitgang van de bulbaire functies en upright stability. Er is geen sprake van verbetering. Het expertisecentrum voor Parkinson en Bewegingsstoornissen geeft aan dat het belangrijk is dat de trial negatief was op het primaire eindpunt. Er wordt natuurlijk veel aandacht gevraagd voor de secundaire uitkomstmaten en de sensitivity analysis, maar daar moeten we kritisch op zijn. Duration of treatment Frequency of administration 3 times a day Dosage per administration 200mg tot 400 mg References NCT05515536 Additional remarks Als u jonger dan twaalf jaar oud bent en minder dan 25 kilogram (kg) weegt: 200milligram (mg) oraal drie keer per dag (TID) gedurende 72 weken. Expected patient volume per year Patient volume 160 - 320 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Spierziekten.nl (1) Nederlandse FA experts en DNA laboratoria Nederland (2). Additional remarks Friedreich's ataxia komt voor bij 1 op de 50.000 mensen (1). Voor Nederland zou dit dan gaan om 340 mogelijke patiënten. De fabrikant geeft aan dat robuuste gegevens over de epidemiologie van FA in Nederland ontbreken. En heeft de epidemiologie derhalve gevalideerd met Nederlandse FA experts en Nederlandse DNA laboratoria waar genetische FA diagnostiek plaatsvindt en verwacht daardoor zelf niet meer dan 160 patiënten (2). Het Expertisecentrum voor Parkinson en Bewegingsstoornissen geeft aan uit te gaan van 160 tot 320 patiënten in Nederland. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Er is nog niets bekend over de mogelijke prijs. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks