Venetoclax Medicine 12 June 2018 Extended indication Venetoclax in combination with low dose cytarabine or in combination with a hypomethylating agent is indicated for the treatment-naive patients with AML who are ineligible for intensive chemotherapy. Therapeutic value Possible added value Total cost € 10,240,000.00 Registration phase Clinical trials Product Active substance Venetoclax Domain Oncology and Hematology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication AML / MDS Extended indication Venetoclax in combination with low dose cytarabine or in combination with a hypomethylating agent is indicated for the treatment-naive patients with AML who are ineligible for intensive chemotherapy. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Venclyxto Manufacturer Abbvie Portfolio holder Mechanism of action Bcl-2 inhibitor Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Apoptosis stimulant; proto-oncogene protein c-bcl-2 inhibitor. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date January 2020 Expected Registration January 2021 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Breakthrough-therapy designation granted by the FDA. Venetoclax is in de sluis geplaatst. Therapeutic value Current treatment options Chemotherapie, stamceltransplantatie Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De EMA geeft aan dat de meerwaarde zit in het feit dat deze therapie geschikt is voor patiënten die niet in aanmerking komen voor de standaardtherapie. Duration of treatment Median 7 month / months Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 400/600 mg References FDA venetoclax highlights of prescribing information (versie 11/2018). Additional remarks Lijkt zeer veelbelovende combinatie; respons rates van 70-80%. Middel wordt binnenkort getest, in combinatie met intensieve chemotherapie, in HOVON studie. Documentatie van de FDA geeft aan dat de "median duration of exposure" voor patiënten die venetoclax gebruikten in combinatie met azacitidine of decitabine gelijk is aan respectievelijk 6,5 maanden en 8,4 maanden. De "median duration of exposure" voor patiënten die venetoclax gebruikten in combinatie met een lage dosis cytarabine was 3,9 maanden. Inschatting: behandelduur van 7 maanden (mediaan). Expected patient volume per year Patient volume < 256 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References NKR; CBS Additional remarks In 2017 waren er 774 diagnoses AML waarvan er 256 van >75 jaar. Expected cost per patient per year Cost € 40,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Medicijnkosten.nl, fabrikant, FDA Additional remarks Meerkosten. Met een AIP van €53,37 per tablet van 100 mg. Een dosering van 400 mg per dag en €5.711,00 per cyclus (van 28 dagen) met een opbouwschema startend met 100 mg op dag 1, 200 mg op dag 2 en 300 mg op dag 3, komt de behandeling van AML met venetoclax per patiënt met zo'n 7 cycli neer op in totaal €40.000,00. Venetoclax is in de sluis geplaatst om te komen tot een financieel arrangement. Potential total cost per year Total cost € 10,240,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Clinicaltrials.gov, SPS. Additional remarks Er lopen meerdere fase III studies met Venetoclax maar niet in combinatie met cytarabine. Other information Additional remarks