Venglustat Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Ziekte van Fabry. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Venglustat Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Ziekte van Fabry. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Sanofi Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Ook bekend onder de naam ibiglustat. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum 2027 Verwachte registratie 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Formeel nog geen weesgeneesmiddelstatus verkregen van de EMA. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Nog geen fase 3 resultaten bekend. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn ongeveer 300 patiënten met de ziekte van Fabry bekend. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Er is nog niets bekend over de mogelijke prijs. Voor de huidige behandeling met enzymtherapie worden de kosten ingeschat op €200.000 per patiënt per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Er is nog niets bekend over de mogelijke prijs. Voor migalastat werden de kosten ingeschat als vergelijkbaar met Kosten zijn vergelijkbaar met enzymtherapie: €200.000 per patiënt per jaar = €2-4 miljoen per jaar voor 10-20 patiënten. Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen