Vigabatrin Medicine 09 January 2018 Extended indication Preventie epileptische aanvallen bij tubereuze sclerose complex bij kinderen. Therapeutic value Possible added value Total cost € 8,600,000.00 Registration phase Unknown Product Active substance Vigabatrin Domain Neurological disorders Reason of inclusion Main indication Epilepsy Extended indication Preventie epileptische aanvallen bij tubereuze sclerose complex bij kinderen. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Sabril Manufacturer Orphelia Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date September 2017 Expected Registration July 2018 Orphan drug No Registration phase Unknown Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Betreft een nieuwe pedriatische formulering. Therapeutic value Current treatment options Geen andere behandelopties Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration 50 mg/kg/dag en indien nodig ophogen met stapjes van 50 mg/kg/dag elke 3 dagen, met een maximale dagdosis van 150 mg/kg verdeeld over 2 giften. References clinicaltrials.gov: NCT02849457 Additional remarks Vigabatrine heeft als bijwerking een concentrische gezichtsveldbeperking die irreversibel van aard is. Dit treedt in ongeveer 1/3 van de patienten op. Daarom is het van belang om tijdens therapie ieder half jaar een gezichtsveldmeting bij de oogarts uit te laten voeren. Dierexperimentele data laten zien dat deze bijwerking wordt veroorzaakt door een depletie van taurine in het oog. Chronische suppletie met taurine wordt in de kinderneurologie toegepast bij patienten op vigabatrine. Levenslange taurine suppletie en oogheelkundige monitoring zijn onderdeel van het behandelschema. Expected patient volume per year Patient volume < 10,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References https://www.epilepsie.nl/over-epilepsie/pagina/225-2/kinderen/, kinderneurologie.eu. Additional remarks In Nederland hebben ongeveer 20.000 kinderen epilepsie. https://www.epilepsie.nl/over-epilepsie/pagina/225-2/kinderen/ De prevalentie van de ziekte TSC is volgens kinderneurologie.eu 1:6.000-10.000 mensen. Expected cost per patient per year Cost € 430.00 - 1,290.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Medicijnkosten.nl Additional remarks Verwachting is dat het meerkosten gaat opleveren. Huidige vaste verrekenprijs: Kosten tablet 500 mg: 0,52 cent, Kosten sachet 500 mg : 0,59 cent. Potential total cost per year Total cost € 8,600,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks