Vigabatrin Medicine 09 January 2018 Extended indication Preventie epileptische aanvallen bij tubereus sclerose complex bij kinderen. Therapeutic value Possible added value Total cost € 129,000.00 Registration phase Registration application pending Product Active substance Vigabatrin Domain Neurological disorders Reason of inclusion Main indication Epilepsy Extended indication Preventie epileptische aanvallen bij tubereus sclerose complex bij kinderen. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Sabril Manufacturer Orphelia Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity New therapeutical formulation ATMP Unknown Submission date September 2017 Expected Registration August 2018 Orphan drug No Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Betreft een nieuwe pedriatische formulering. Therapeutic value Current treatment options Geen andere behandelopties Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration 50 mg/kg/dag en indien nodig ophogen met stapjes van 50 mg/kg/dag elke 3 dagen, met een maximale dagdosis van 150 mg/kg verdeeld over 2 giften. References NCT02849457 Additional remarks Vigabatrine heeft als bijwerking een concentrische gezichtsveldbeperking die irreversibel van aard is. Dit treedt in ongeveer 1/3 van de patiënten op. Daarom is het van belang om tijdens therapie ieder half jaar een gezichtsveldmeting bij de oogarts uit te laten voeren. Dierexperimentele data laten zien dat deze bijwerking wordt veroorzaakt door een depletie van taurine in het oog. Chronische suppletie met taurine wordt in de kinderneurologie toegepast bij patiënten op vigabatrine. Levenslange taurinesuppletie en oogheelkundige monitoring zijn onderdeel van het behandelschema. Expected patient volume per year Patient volume < 150 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References https://www.epilepsie.nl/over-epilepsie/pagina/225-2/kinderen/; kinderneurologie.eu; stsn.nl; CBS. Additional remarks Er zijn 1,8 miljoen personen van 0-18 jaar in Nederland (CBS), dit betreft ongeveer 11% van de totale bevolking in Nederland. Er zijn ongeveer 2.000 patiënten met TSC, uitgaande van het feit dat 11% hiervan <18 jaar is zal het gaan om 215 kinderen met TSC. 70% van de mensen met TSC heeft epilepsie, 70% van 215 leidt tot ongeveer 150 personen die maximaal voor de behandeling in aanmerking komen. Expected cost per patient per year Cost € 430.00 - 1,290.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Medicijnkosten.nl Additional remarks Huidige vaste verrekenprijs: Kosten tablet 500 mg: €0,52, Kosten sachet 500 mg : €0,59. Potential total cost per year Total cost € 129,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks