Version 1

Vonicog alfa

Medicine

Extended indication Von Willebrand disease
Therapeutic value Possible equal value
Total cost € 174,250,000.00
Registration phase Unknown

Product

Active substance Vonicog alfa
Domain Cardiovascular diseases
Main indication Blood clotting
Extended indication Von Willebrand disease
Proprietary name Veyvondi
Manufacturer Shire
Mechanism of action Unknown
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise Uitsluitend in geaccrediteerde hemofiliebehandelcentra
Additional remarks Indiening bij de EMA gebaseerd op klinische studies NCT01410227 (VEYVONDI was studied in patients (18 to 64 years), in a multi-center, open label, non-randomized study assessing safety, efficacy and pharmacokinetics, with and without rFVIII) en NCT02283268 (in patients ≥18 years, in a prospective, uncontrolled, international, multi-center, open label, non-randomized study assessing control of hemostasis before, during or after surgical procedures, with or without rFVIII).

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity Unknown
ATMP Unknown
Submission date July 2017
Expected Registration August 2018
Orphan drug No
Registration phase Unknown

Therapeutic value

Current treatment options Meerdere uit bloedplasma bereidde von Willebrand factor concentraten: bijv: Haemate-P, Wilate, Wilfactin.
Therapeutic value Possible equal value

This assessment does not indicate any potential inclusion in the package.
Substantiation Er bestaan uit bloedplasma bereide von Willebrand factor producten waar veel ervaring mee is en met dezelfde indicatie en werkzaamheid. Mogelijk heeft dit nieuwe product op eiwitniveau een betere multimeerstructuur, maar het is niet duidelijk of dit leidt tot een klinisch beter effect.
Dosage per administration 20-60 E/kg
References Clinical trial NCT02606045; Castaman et al. Haematologica May 2013 98: 667-674; Gill et al. Blood. 2015;126(17):2038–46; Heijdra et al. Drugs. 2017 Aug 8. doi: 10.1007/s40265-017-0793-2
Additional remarks Bij bloeding vaak eenmalig. Bij operatieve ingreep afhankelijk van de specifieke ingreep 2x/dag gedurende enkele dagen. In geval van profylactische behandeling ongeveer 2-3 keer per week. Bij ernstige vormen chronische onderhoudsbehandeling; dit is slechts in een zeer klein gedeelte van de patienten.

Expected patient volume per year

Patient volume 50 - 800

Market share is generally not included unless otherwise stated.
Additional remarks Weinig patienten verwacht. huidige beschikbare middelen zijn effectief en daar is ervaring mee. In acute situaties van bloedingen moet naast Vonicog alfa ook recombinant factor VIII bijgegeven worden bij de eerste dosis. In het plasma product Haemate-P zit al factor VIII; daardoor zal nog geruime tijd dit product de voorkeur hebben uit gebruiksgemak en bovendien voordeliger door geen noodzaak tot een tweeede product dat erbij gegeven moet worden.

Expected cost per patient per year

Cost € 150,000.00 - 670,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.
References Medicijnkosten.nl
Additional remarks Waarschijnlijk meerkosten, onder andere door de noodzaak om bij een deel van de patienten en indicaties tevens factor VIII toe te dienen. Daarnaast worden recombinante producten meestal duurder in de markt gezet dan bestaande uit plasma bereide producten. Prijs range berekend via medicijnkosten.nl op basis van profylaxe behandeling van een patient van 70 kg met Wilfactin.

Potential total cost per year

Total cost € 174,250,000.00

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extensions No

Other information