Vonicog alfa Medicine 09 January 2018 Extended indication Von Willebrand disease Therapeutic value Possible equal value Total cost € 20,500,000.00 Registration phase Registration application pending Product Active substance Vonicog alfa Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion Main indication Hemostasis promoting medication Extended indication Von Willebrand disease Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Veyvondi Manufacturer Shire Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Uitsluitend in geaccrediteerde hemofiliebehandelcentra Additional remarks Recombinant Von Willebrand factor Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity New medicine ATMP Unknown Submission date July 2017 Expected Registration August 2018 Orphan drug No Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Aanvraag voor weesgeneesmiddelstatus loopt nog. Indiening bij de EMA gebaseerd op klinische studies NCT01410227 (VEYVONDI was studied in patients (18 to 64 years), in a multi-center, open label, non-randomized study assessing safety, efficacy and pharmacokinetics, with and without rFVIII) en NCT02283268 (in patients ≥18 years, in a prospective, uncontrolled, international, multi-center, open label, non-randomized study assessing control of hemostasis before, during or after surgical procedures, with or without rFVIII). Therapeutic value Current treatment options Meerdere uit bloedplasma bereidde von Willebrand factor concentraten: bijv: Haemate-P, Wilate, Wilfactin. Therapeutic value Possible equal value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Er bestaan uit bloedplasma bereide von Willebrand factor producten waar veel ervaring mee is en met dezelfde indicatie en werkzaamheid. Mogelijk heeft dit nieuwe product op eiwitniveau een betere multimeerstructuur, maar het is niet duidelijk of dit leidt tot een klinisch beter effect. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration 20-60 E/kg References Clinical trial NCT02606045; Castaman et al. Haematologica May 2013 98: 667-674; Gill et al. Blood. 2015;126(17):2038–46; Heijdra et al. Drugs. 2017 Aug 8. doi: 10.1007/s40265-017-0793-2 Additional remarks Bij bloeding vaak eenmalig. Bij operatieve ingreep afhankelijk van de specifieke ingreep 2x/dag gedurende enkele dagen. In geval van profylactische behandeling ongeveer 2-3 keer per week. Bij ernstige vormen chronische onderhoudsbehandeling; dit is slechts in een zeer klein gedeelte van de patiënten. Expected patient volume per year Patient volume 50 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Additional remarks Weinig patiënten verwacht. huidige beschikbare middelen zijn effectief en daar is ervaring mee. In acute situaties van bloedingen moet naast Vonicog alfa ook recombinant factor VIII bijgegeven worden bij de eerste dosis. In het plasma product Haemate-P zit al factor VIII; daardoor zal nog geruime tijd dit product de voorkeur hebben uit gebruiksgemak en bovendien voordeliger door geen noodzaak tot een tweeede product dat erbij gegeven moet worden. Expected cost per patient per year Cost € 150,000.00 - 670,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Medicijnkosten.nl Additional remarks Waarschijnlijk meerkosten, onder andere door de noodzaak om bij een deel van de patiënten en indicaties tevens factor VIII toe te dienen. Daarnaast worden recombinante producten meestal duurder in de markt gezet dan bestaande uit plasma bereide producten. Prijs range berekend via medicijnkosten.nl op basis van profylaxe behandeling van een patiënt van 70 kg met Wilfactin. Potential total cost per year Total cost € 20,500,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Yes Indications off label use References Fabrikant Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Kinderindicatie en profylactische behandeling References Fabrikant Additional remarks Other information Additional remarks