Vonicog alfa Medicine 09 January 2018 Extended indication VEYVONDI is geïndiceerd voor volwassenen (18 jaar en ouder) met de ziekte van von Willebrand, wanneer behandeling met desmopressine (DDAVP) alleen niet doeltreffend is of niet geïndiceerd is voor de - behandeling van hemorragie en chirurgische bloeding - preventie van chirurgische bloeding. VEYVONDI mag niet worden gebruikt bij de behandeling van hemofilie A. Therapeutic value Possible equal value Total cost Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Vonicog alfa Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Hemostasis promoting medication Extended indication VEYVONDI is geïndiceerd voor volwassenen (18 jaar en ouder) met de ziekte van von Willebrand, wanneer behandeling met desmopressine (DDAVP) alleen niet doeltreffend is of niet geïndiceerd is voor de - behandeling van hemorragie en chirurgische bloeding - preventie van chirurgische bloeding. VEYVONDI mag niet worden gebruikt bij de behandeling van hemofilie A. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Veyvondi Manufacturer Shire Portfolio holder Mechanism of action Coagulant Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Uitsluitend in geaccrediteerde hemofiliebehandelcentra Additional remarks Recombinant Von Willebrand factor Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date July 2017 Expected Registration August 2018 Orphan drug Yes Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Aanvraag voor weesgeneesmiddelstatus loopt nog. Indiening bij de EMA gebaseerd op klinische studies NCT01410227 (VEYVONDI was studied in patients (18 to 64 years), in a multi-center, open label, non-randomized study assessing safety, efficacy and pharmacokinetics, with and without rFVIII) en NCT02283268 (in patients ≥18 years, in a prospective, uncontrolled, international, multi-center, open label, non-randomized study assessing control of hemostasis before, during or after surgical procedures, with or without rFVIII). Positieve CHMP-opinie in juli 2018. Geregistreerd 31 augustus 2018. Therapeutic value Current treatment options Meerdere uit bloedplasma bereidde von Willebrand factor concentraten: bijv: Haemate-P, Wilate, Wilfactin. Therapeutic value Possible equal value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Er bestaan uit bloedplasma bereide von Willebrand factor producten waar veel ervaring mee is en met dezelfde indicatie en werkzaamheid. Mogelijk heeft dit nieuwe product op eiwitniveau een betere multimeerstructuur, maar het is niet duidelijk of dit leidt tot een klinisch beter effect. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Additional remarks Expected cost per patient per year Cost € 22,000.00 - 28,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant Additional remarks Lijstprijs: VEYVONDI® 650 I.E. poeder en oplosmiddel voor oplossing voor injectie: € 633,10. VEYVONDI® 1300 I.E. poeder en oplosmiddel voor oplossing voor injectie: € 1266,20. Dit is een AIP van € 0,974 per IE wat gelijk is aan de AIP per IE van het andere beschikbare VWF-concentraat (Wilfactin®) in de markt dat uit plasma gezuiverd wordt. Alle zuivere VWF-preparaten zijn derhalve gelijk geprijsd. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks