Vonicog alfa Geneesmiddel 03 June 2025 Uitgebreide indicatie Treatment of haemorrhage in children (aged less than 18 years) with von Willebrand disease (VWD), when desmopressin (DDAVP) treatment alone is ineffective or contraindicated. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Vonicog alfa Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie Uitgebreide indicatie Treatment of haemorrhage in children (aged less than 18 years) with von Willebrand disease (VWD), when desmopressin (DDAVP) treatment alone is ineffective or contraindicated. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Veyvondi Fabrikant Shire Portfoliohouder Shire Werkingsmechanisme Stollingsfactor Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Uitsluitend in geaccrediteerde hemofiliebehandelcentra Aanvullende opmerkingen Recombinant Von Willebrand factor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie Januari 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Afgewezen Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in november 2025. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Meerdere uit bloedplasma bereidde von Willebrand factor concentraten: bijvoorbeeld: Haemate-P, Wilate, Wilfactin. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT05582993 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 11,000.00 - 26,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen Op basis van declaratiedata van bestaande von Willebrand factoren zullen de kosten tussen de €11.000 en €26.000 per patiënt per jaar zitten. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen