Voretigene neparvovec Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie RPE65-mediated inherited retinal disease (IRD). Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Onbekend Product Werkzame stof Voretigene neparvovec Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Hoofdindicatie Oogaandoeningen Uitgebreide indicatie RPE65-mediated inherited retinal disease (IRD). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Luxturna Fabrikant Spark Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intravitreaal Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: Voretigene neparvovec is DNA dat codeert voor een functioneel RPE65 eiwit. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum September 2017 Verwachte registratie Juli 2018 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Onbekend Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Eenmalige injectie per oog. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen EMA Aanvullende opmerkingen EMA: er zijn twee weesindicaties vastgesteld, samen betreft dat minder dan 4,7 patiënten per 10.000 pesonen. Dat is minder dan 8000 personen in Nederland. Verwachting is dat echte patientenaantal lager ligt en gering is. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 1.000.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Scrip Aanvullende opmerkingen Verwachting is dat het meerkosten gaat opleveren. Gaat in Amerika wellicht $1M of meer kosten. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen