Voxelotor Medicine 12 June 2019 Extended indication Sickle cell disease - prophylaxis Therapeutic value Possible added value Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Voxelotor Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other non-oncological hematological medications Extended indication Sickle cell disease - prophylaxis Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Global Blood Portfolio holder Mechanism of action Other Route of administration Oral Therapeutical formulation Unknown Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Van dit geneesmiddel wordt verwacht dat het werkt door het vermogen te vergroten van het abnormale hemoglobine om zuurstof op te nemen en vast te houden. Als er meer zuurstof aan het hemoglobine is gehecht, is de verwachting dat het hemoglobine minder snel aan elkaar klontert en sikkelvormige rode bloedcellen veroorzaakt. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Accelerated assessment Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME) ATMP Unknown Submission date 2019 Expected Registration 2020 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks PRIME Therapeutic value Current treatment options Hydroxycarbamide Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Voxelotor is een geneesmiddel wat de hemolyse bij patiënten met sikkelcelziekte sterk doet afnemen. Op pijnklachten lijkt geen groot effect tot nu toe. Het zal dus vooral van waarde zijn voor de patiënten met een hoge hemolyse en ter preventie van hemolyse gerelateerde orgaanschade zoals CVA, nierschade, chronische ulcera aan de benen en pulmonale hypertensie/cardiomyopathie. Uit de voorlopige onderzoek zijn het vooral de patiënten met een laag Hb (<5.0 mmol/L) die het meest profiteren al hoewel het positieve effect op orgaanschade nog niet bewezen is. Hydrea verhoogd het Hb ook enigszins maar lang niet zo krachtig als voxelotor. De combinatie van Hydrea en voxelotor lijkt een extra effect op het Hb te bewerkstelligen. Het heeft dus een duidelijke toegevoegd waarde. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References GBT_HOPE; expertopinie Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 800 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Nederlandse Vereniging voor Hematologie Additional remarks In Nederland leven naar schatting 800 patiënten met SCZ. Echter, gezien het ter preventie wordt gegeven is onduidelijk hoe groot het patiëntvolume zal zijn in Nederland. Expected cost per patient per year Cost References GIP-databank Additional remarks Vergoeding per gebruiker in 2015 betrof zo'n €1.750 voor hydroxycarbamide. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks