Vutrisiran Geneesmiddel 03 juni 2025 Uitgebreide indicatie Amvuttra is indicated for the treatment of wild-type or hereditary transthyretin amyloidosis in adult patients with cardiomyopathy (ATTR-CM) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 119.100.000,00 Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Vutrisiran Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten Uitgebreide indicatie Amvuttra is indicated for the treatment of wild-type or hereditary transthyretin amyloidosis in adult patients with cardiomyopathy (ATTR-CM) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Amvuttra Fabrikant Alnylam Portfoliohouder Alnylam Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Systemically delivered RNA interference therapy. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum November 2024 Verwachte registratie Juni 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in april 2025. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Tafamidis 61mg Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Vutrisiran is reeds goedgekeurd voor hATTR met polyneuropathie en er loopt onderzoek naar de toepassing bij ATTR-CM. In vergelijking met tafamidis biedt vutrisiran mogelijk twee voordelen: (1) een minder frequente toediening (eens per drie maanden in plaats van dagelijks) en (2) een ander werkingsmechanisme, waarbij het de TTR-productie vermindert in plaats van het TTR-eiwit te stabiliseren." Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 maanden Dosis per toediening 25mg Bronnen NCT04153149 (HELIOS-B) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 300 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen Verondersteld gelijk aan schatting voor acoramidis en tafamidis. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 397.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen G-Standaard Aanvullende opmerkingen Gebaseerd op wegwerpspuit (25mg) prijs van € 99.250. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 119.100.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen