Vutrisiran Geneesmiddel 03 June 2025 Uitgebreide indicatie Amvuttra is indicated for the treatment of wild-type or hereditary transthyretin amyloidosis in adult patients with cardiomyopathy (ATTR-CM). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 119,100,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Vutrisiran Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten Uitgebreide indicatie Amvuttra is indicated for the treatment of wild-type or hereditary transthyretin amyloidosis in adult patients with cardiomyopathy (ATTR-CM). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Amvuttra Fabrikant Alnylam Portfoliohouder Alnylam Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Systemically delivered RNA interference therapy. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum November 2024 Verwachte registratie Juni 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Registratieaanvraag in behandeling Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in april 2025. Zorginstituut Nederland beoordeelt of vutrisiran (Amvuttra®) vergoed kan worden. Dit medicijn kan worden gebruikt voor bepaalde patiënten met verschillende vormen van amyloïdose met hartschade (ATTR-CM). Dit medicijn staat al in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS) voor de behandeling van patiënten met een erfelijke vorm van amyloïdose met zenuwschade (hATTR amyloidosis). In december 2025 wordt het advies gepubliceerd. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Tafamidis, acoramidis (recent goedgekeurd). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Vutrisiran is reeds goedgekeurd voor hATTR met polyneuropathie en er loopt onderzoek naar de toepassing bij ATTR-CM. In vergelijking met tafamidis biedt vutrisiran mogelijk twee voordelen: (1) een minder frequente toediening (eens per drie maanden in plaats van dagelijks) en (2) een ander werkingsmechanisme, waarbij het de TTR-productie vermindert in plaats van het TTR-eiwit te stabiliseren. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 maanden Dosis per toediening 25mg Bronnen NCT04153149 (HELIOS-B) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 300 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen Verondersteld gelijk aan schatting voor acoramidis en tafamidis. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 397,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen G-Standaard Aanvullende opmerkingen Gebaseerd op wegwerpspuit (25mg) prijs van € 99.250. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 119,100,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen