Vutrisiran Medicine 03 June 2025 Extended indication Amvuttra is indicated for the treatment of wild-type or hereditary transthyretin amyloidosis in adult patients with cardiomyopathy (ATTR-CM). Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 75,975,000.00 Registration phase Registered Product Active substance Vutrisiran Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Other medication for cardiovascular diseases Extended indication Amvuttra is indicated for the treatment of wild-type or hereditary transthyretin amyloidosis in adult patients with cardiomyopathy (ATTR-CM). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Amvuttra Manufacturer Alnylam Portfolio holder Alnylam Mechanism of action Other, see general comments Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Systemisch toegediende RNA-interferentietherapie. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date November 2024 Expected Registration June 2025 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Advice Healthcare Institute Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie in april 2025. Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) in december 2025 geadviseerd om de bijlage 2-voorwaarden voor vutrisiran (Amvuttra®) uit te breiden. Dit medicijn kan worden gebruikt voor bepaalde patiënten met verschillende vormen van amyloïdose met hartschade. Dit medicijn staat al in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS) voor de behandeling van patiënten met een erfelijke vorm van amyloïdose met zenuwschade. Als de minister het advies overneemt, wordt vutrisiran ook vergoed voor patiënten met andere vormen van amyloïdose. Therapeutic value Current treatment options Tafamidis, acoramidis (recent goedgekeurd). Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Vutrisiran is reeds goedgekeurd voor hATTR met polyneuropathie en er loopt onderzoek naar de toepassing bij ATTR-CM. In vergelijking met tafamidis biedt vutrisiran mogelijk twee voordelen: (1) een minder frequente toediening (eens per drie maanden in plaats van dagelijks) en (2) een ander werkingsmechanisme, waarbij het de TTR-productie vermindert in plaats van het TTR-eiwit te stabiliseren. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 3 months Dosage per administration 25mg References NCT04153149 (HELIOS-B) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 300 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Expertopinie Additional remarks Verondersteld gelijk aan schatting voor acoramidis en tafamidis. Expected cost per patient per year Cost € 253,200.00 - 253,300.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References G-Standaard Additional remarks Gebaseerd op wegwerpspuit (25mg) prijs van €63,302.75. Potential total cost per year Total cost € 75,975,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks