Vutrisiran Geneesmiddel 07 december 2021 Uitgebreide indicatie Hereditary transthyretin-mediated amyloidosis. Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Vutrisiran Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Hereditary transthyretin-mediated amyloidosis. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Alnylam Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Systemically delivered RNA interference therapy. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum September 2021 Verwachte registratie Oktober 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Huidige behandelopties zijn: diflunisal, tafamidis en patisiran. Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Interim resultaten van de fase 3 trial naar 18 maanden laten positieve resultaten zien van dit middel (non-peerreviewed) (1,2) . Indien het middel subcutaan ook geen veiligheidsissues geeft en geregistreerd wordt, wordt verwacht dat dit middel de voorkeur krijgt boven patisiran in verband met toedieningsgemak (3). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 12 weken Dosis per toediening 25mg Bronnen HELOIS-B (Fase 3, NCT04153149) (1); Nieuwsbericht business wire "Alnylam Presents Positive 18-Month Results from HELIOS-A Phase 3 Study of Investigational Vutrisiran in Patients with Transthyretin-Mediated (ATTR) Amyloidosis with Polyneuropathy" 9 aug 2021 (2); Expert opinie (3) Aanvullende opmerkingen Theoretische mogelijkheden van toediening buiten het ziekenhuis geven extra voordelen in gebruiksvriendelijkheid van vutrisiran (subcutaan) ten opzichte van patrisiran (intraveneus) (3). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 45 - 50 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen (1) Richtlijn diagnostiek en behandeling van erfelijke ATTR amyloïdose GRaCE; (2) Expertopinie expertisecentrum; (3) Schmidt, H. H., Waddington-Cruz, M., Botteman, M. F., Carter, J. A., Chopra, A. S., Hopps, M., … Amass, L. (2018). Estimating the global prevalence of transthyretin familial amyloid polyneuropathy. Muscle & Nerve, 57(5), 829–837. doi:10.1002/mus.26034 Aanvullende opmerkingen hATTR amyloïdose is uiterst zeldzaam. De geschatte incidentie in Nederland is 3 per jaar (100 patiënten in 33 jaar, van 1985 tot 2018), de geschatte prevalentie 3 per miljoen (nu circa 50 onder controle op 17 miljoen mensen)(2) . De literatuur onderbouwd een prevalentie van 45 patiënten (3). De ziekte treft evenveel mannen als vrouwen. De prevalentie in Nederland wordt geschat op 50 patiënten (1). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Farmacotherapeutisch kompas Aanvullende opmerkingen De prijs van Vutrisiran zal waarschijnlijk even hoog of hoger zijn als die van Onpatto (patisiran): 5 ml concentraat voor oplossing voor infusie 2 mg/ml € 9.297,06. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen