Vutrisiran Medicine 07 December 2021 Extended indication Hereditary transthyretin-mediated amyloidosis. Therapeutic value Possible benefit in ease of use Total cost Registration phase Registration application pending Product Active substance Vutrisiran Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Neurological disorders other Extended indication Hereditary transthyretin-mediated amyloidosis. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Alnylam Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Systemically delivered RNA interference therapy. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date September 2021 Expected Registration October 2022 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Huidige behandelopties zijn: diflunisal, tafamidis en patisiran. Therapeutic value Possible benefit in ease of use This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Interim resultaten van de fase 3 trial naar 18 maanden laten positieve resultaten zien van dit middel (non-peerreviewed) (1,2) . Indien het middel subcutaan ook geen veiligheidsissues geeft en geregistreerd wordt, wordt verwacht dat dit middel de voorkeur krijgt boven patisiran in verband met toedieningsgemak (3). Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 12 weeks Dosage per administration 25mg References HELOIS-B (Fase 3, NCT04153149) (1); Nieuwsbericht business wire "Alnylam Presents Positive 18-Month Results from HELIOS-A Phase 3 Study of Investigational Vutrisiran in Patients with Transthyretin-Mediated (ATTR) Amyloidosis with Polyneuropathy" 9 aug 2021 (2); Expert opinie (3) Additional remarks Theoretische mogelijkheden van toediening buiten het ziekenhuis geven extra voordelen in gebruiksvriendelijkheid van vutrisiran (subcutaan) ten opzichte van patrisiran (intraveneus) (3). Expected patient volume per year Patient volume 45 - 50 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References (1) Richtlijn diagnostiek en behandeling van erfelijke ATTR amyloïdose GRaCE; (2) Expertopinie expertisecentrum; (3) Schmidt, H. H., Waddington-Cruz, M., Botteman, M. F., Carter, J. A., Chopra, A. S., Hopps, M., … Amass, L. (2018). Estimating the global prevalence of transthyretin familial amyloid polyneuropathy. Muscle & Nerve, 57(5), 829–837. doi:10.1002/mus.26034 Additional remarks hATTR amyloïdose is uiterst zeldzaam. De geschatte incidentie in Nederland is 3 per jaar (100 patiënten in 33 jaar, van 1985 tot 2018), de geschatte prevalentie 3 per miljoen (nu circa 50 onder controle op 17 miljoen mensen)(2) . De literatuur onderbouwd een prevalentie van 45 patiënten (3). De ziekte treft evenveel mannen als vrouwen. De prevalentie in Nederland wordt geschat op 50 patiënten (1). Expected cost per patient per year Cost References Farmacotherapeutisch kompas Additional remarks De prijs van Vutrisiran zal waarschijnlijk even hoog of hoger zijn als die van Onpatto (patisiran): 5 ml concentraat voor oplossing voor infusie 2 mg/ml € 9.297,06. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks