Zilucoplan Geneesmiddel 07 juni 2022 Uitgebreide indicatie Generalized Myasthenia Gravis Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Zilucoplan Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Generalized Myasthenia Gravis Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant UCB Portfoliohouder UCB Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum LUMC / MUCM+ / AUMC (loc. AMC) Aanvullende opmerkingen Mechanism of Action: zilucoplan is a synthetic macrocyclic peptide inhibitor of the terminal complement protein C5, with potential anti-inflammatory and cell protective activities. Upon subcutaneous administration, complement inhibitor zilucoplan binds to a unique site in terminal complement protein C5, which blocks C5 cleavage into C5a and C5b and prevents the C5b-dependent assembly of the membrane-attack complex (MAC). Zilucoplan also inhibits the interaction between C5b and C6, thereby further blocking MAC assembly. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2022 Verwachte registratie 2023 Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen submission date expected late second half of 2022 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Cholinesterase inhibitors, corticosteroids, Immunosuppressants, Intravenous, Immunoglobulins, bloodplasma transfer, Rituximab, Eculizumab Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Fase 2 studie afgerond. In vergelijking met placebo laat het geneesmiddel positieve resultaten zien (1). Een fase 3 studie zou verder uitsluitsel moeten geven over de therapeutische waarde van dit geneesmiddel ten opzichte van andere beschikbare geneesmiddelen (2). Op basis van de beschikbare data wordt op dit moment verwacht dat de nieuwe complementremmers ongeveer gelijk zullen presteren aan eculizumab. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening tbd Bronnen Howard JF Jr, Nowak RJ, Wolfe GI, et al. Clinical Effects of the Self-administered Subcutaneous Complement Inhibitor Zilucoplan in Patients With Moderate to Severe Generalized Myasthenia Gravis: Results of a Phase 2 Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multicenter Clinical Trial. JAMA Neurol. 2020;77(5):582-592. doi:10.1001/jamaneurol.2019.5125, (NCT03315130, fase 2) (1), Studie-opzet fase 3-studie (NCT04115293) (2); NCT03971422) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1.530 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Bol P. Myasthenia gravis. Ned Tijdschr Tandheelkd. 2001; 108:416-7 Aanvullende opmerkingen De prevalentie van myasthenia gravis ligt wereldwijd tussen de 5 en 20 op de 100.000 inwoners (1). In Nederland is de prevalentie geschat op 8 tot 9 op de 100.000 (1). In NL zou dit neerkomen op 1360-1530 (uitgaande van 17 miljoen inwoners). Het product zal moeten concurreren met andere middelen in de pijplijn voor deze indicatie. Het is op dit moment nog niet mogelijk een inschatting te doen welk middel welke plaats in de behandeling krijgt. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen