Zilucoplan Geneesmiddel 07 juni 2022 Uitgebreide indicatie Generalized Myasthenia Gravis (in adult patients who are anti-acetylcholine receptor (AChR) antibody positive and require treatment in addition to steroids or non-steroidal immunosuppressants) Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Zilucoplan Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Spierziekten, overig Uitgebreide indicatie Generalized Myasthenia Gravis (in adult patients who are anti-acetylcholine receptor (AChR) antibody positive and require treatment in addition to steroids or non-steroidal immunosuppressants) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant UCB Portfoliohouder UCB Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum LUMC / MUCM+ / AUMC (loc. AMC) Aanvullende opmerkingen Mechanism of Action: zilucoplan is a synthetic macrocyclic peptide inhibitor of the terminal complement protein C5, with potential anti-inflammatory and cell protective activities. Upon subcutaneous administration, complement inhibitor zilucoplan binds to a unique site in terminal complement protein C5, which blocks C5 cleavage into C5a and C5b and prevents the C5b-dependent assembly of the membrane-attack complex (MAC). Zilucoplan also inhibits the interaction between C5b and C6, thereby further blocking MAC assembly. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum September 2022 Verwachte registratie November 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Cholinesterase inhibitors, corticosteroids, Immunosuppressants, Intravenous, Immunoglobulins, bloodplasma transfer, Rituximab, Eculizumab Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De fase 2 studie is afgerond. In vergelijking met placebo laat het geneesmiddel positieve resultaten zien (1). Een fase 3 studie zou verder uitsluitsel moeten geven over de therapeutische waarde van dit geneesmiddel ten opzichte van andere beschikbare geneesmiddelen (2). Op basis van de beschikbare data wordt op dit moment verwacht dat de nieuwe complementremmers ongeveer gelijk zullen presteren aan eculizumab. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening tbd Bronnen Howard JF Jr, Nowak RJ, Wolfe GI, et al. Clinical Effects of the Self-administered Subcutaneous Complement Inhibitor Zilucoplan in Patients With Moderate to Severe Generalized Myasthenia Gravis: Results of a Phase 2 Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multicenter Clinical Trial. JAMA Neurol. 2020;77(5):582-592. doi:10.1001/jamaneurol.2019.5125, (NCT03315130, fase 2) (1), Studie-opzet fase 3-studie (NCT04115293) (2); NCT03971422) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 240 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen 1) Spierziekten Nederland; Meriggioli M; Front Neurol Neurosci. 2009;26:94-108. doi: 10.1159/000212371; 3) Expert opinie Aanvullende opmerkingen In Nederland wordt de prevalentie van gegeneraliseerde Myasthenia Gravis (gMG) patiënten geschat op 1 op 10.000 inwoners. Dit komt overeen met 1.750 patiënten uitgaande van 17,5 miljoen inwoners (1). Van de gMG patiënten heeft 85% anti- acetylcholine receptor antilichamen wat neerkomt op 1.488 patiënten (2). Op basis van gebruikersaantallen is de inschatting dat er waarschijnlijk 240 patiënten in aanmerking komen (3). Er rekening mee houdend dat een deel van de patiënten kortdurend met IVIG of plasmaferse behandeld wordt in een acute crisis en niet als onderhoudsbehandeling. Dit is echter nog niet zeker . Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Fabrikant geeft aan dat de prijs nog niet bekend is. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen