Telotristat etiprate Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Xermelo is geïndiceerd voor de behandeling van diarree veroorzaakt door carcinoïdsyndroom in combinatie met therapie met somatostatine-analogen (SSA) bij volwassenen, in geval van onvoldoende controle van de diarree middels SSA-therapie. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 1.600.000,00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Telotristat etiprate Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Neuro-endocriene kanker Uitgebreide indicatie Xermelo is geïndiceerd voor de behandeling van diarree veroorzaakt door carcinoïdsyndroom in combinatie met therapie met somatostatine-analogen (SSA) bij volwassenen, in geval van onvoldoende controle van de diarree middels SSA-therapie. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Xermelo Fabrikant Ipsen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Augustus 2016 Verwachte registratie September 2017 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Geregistreerd in september 2017. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Imodium Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Trial and error bij patiënten. Effect op carcinoïd hartziekte is nog onbekend. Behandelduur Toedieningsfrequentie 3 maal per dag Dosis per toediening 250 mg Bronnen SMPC Xermelo Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 100 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR Aanvullende opmerkingen In het Erasmus MC worden 100-150 patiënten behandeld met een carcinomatosa syndroom/diarree. Van deze komen waarschijnlijk 20-30 patiënten in aanmerking voor telotristat. In Nederland is de schatting 100 patiënten. NKR: totaal aantal neuroendocriene tumoren is 1500, exlcusief long zijn dit er 300. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 16.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen 1 tablet 250 mg Xermelo kost €15,30. Bij gebruik van 365 dagen maal 3 tabletten per dag komt dit neer op €16201,99 pppj. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1.600.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen