Macitentan Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie Extension of Indication to include treatment of patients with inoperable chronic thromboembolic pulmonary hypertension (CTEPH) Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 4.320.000,00 Registratiefase Teruggetrokken Product Werkzame stof Macitentan Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Antitrombotische medicatie Uitgebreide indicatie Extension of Indication to include treatment of patients with inoperable chronic thromboembolic pulmonary hypertension (CTEPH) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Opsumit Fabrikant Actelion Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Endothelin receptor antagonist. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum September 2018 Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Teruggetrokken Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Orphan drug status in US for pulmonary hypertension. Registratieaanvraag teruggetrokken door de fabrikant in november 2019 wegens opmerkingen van de EMA over de uitgevoerde studie. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Riociguat Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De verwachting is dat er substitutie van riociguat zal plaatsvinden. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 10 mg Bronnen NCT02060721, NCT02021292, NCT02565030 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 108 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen In 2017 werden 108 mensen behandeld met riociguat (Adempas). Aangezien de verwachting is dat er substitutie zal plaatsvinden is dit het maximale aantal patiënten wat in aanmerking zal komen voor deze behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 40.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen De prijs voor een tablet van 10 mg is €109,88. Uitgaande van een behandelduur van een jaar komt dit neer op ongeveer €40.000. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 4.320.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Fase 3: Congenital heart defects; Eisenmenger complex Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen