Alirocumab Geneesmiddel 06 June 2023 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of paediatric patients 8 years of age and older with heterozygous familial hypercholesterolemia (HeFH) as an adjunct to diet, alone or in combination with other LDL -C lowering therapies. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 733,375.00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Alirocumab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Lipidenverlagende medicatie Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of paediatric patients 8 years of age and older with heterozygous familial hypercholesterolemia (HeFH) as an adjunct to diet, alone or in combination with other LDL -C lowering therapies. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Praluent Fabrikant Sanofi Portfoliohouder Sanofi Werkingsmechanisme Enzymremmer Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen PCSK9 remmer Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Maart 2023 Verwachte registratie November 2023 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Registratie november 2023 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Evolocumab is geregistreerd voor kinderen met HeFH vanaf 10 jaar. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Alirocumab heeft therapeutische meerwaarde voor kinderen met HeFH die met maximale orale lipide verlagende medicatie zijn behandeld. Dat alirocumab in twee doseringen beschikbaar is kan voordelig zijn. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken Dosis per toediening 75 mg or 150 mg (bodyweight <50 kg/≥50 kg) Bronnen Bruckert E, Caprio S, Wiegman A, Charng MJ, Zárate-Morales CA, Baccara-Dinet MT, Manvelian G, Ourliac A, Scemama M, Daniels SR. Efficacy and Safety of Alirocumab in Children and Adolescents With Homozygous Familial Hypercholesterolemia: Phase 3, Multinational Open-Label Study. Arterioscler Thromb Vasc Biol. 2022 Dec;42(12):1447-1457. doi: 10.1161/ATVBAHA.122.317793. Epub 2022 Nov 3. PMID: 36325897; PMCID: PMC9750107. NCT03510715 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 50 - 200 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Mach F, Baigent C, Catapano AL, Koskinas KC, Casula M, Badimon L, Chapman MJ, De Backer GG, Delgado V, Ference BA, et al.; ESC Scientific Document Group. 2019 esc/eas guidelines for the management of dyslipidaemias: Lipid modification to reduce cardiovascular risk. Eur Heart J. 2020;41:111–188. doi: 10.1093/eurheartj/ehz455 Aanvullende opmerkingen De prevalentie ligt tussen de 1 op 160.000 tot 1 op 320.000. Het gaat om een klein aantal patiënten die niet effectief behandeld kunnen worden met orale middelen. Aangezien ook evolocumab al beschikbaar is vanaf 10 jaar zal het uiteindelijke patiëntvolume waarschijnlijk dichter bij de 50 patiënten liggen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 5,867.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Voor alirocumab is een financieel arrangement van toepassing tot 1 januari 2027. Gemiddelde prijs per 1 wegwerpspuit Praluent, 1ml injectievloeistof 150 mg/ml €225,66 inclusief btw. Als uitgegaan wordt van een patiënt van boven de 75kg elke twee weken leidt dit tot een bedrag van € 5.867 per jaar per patiënt. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 733,375.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen