Edaravone Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 8,400,000.00 Registratiefase Teruggetrokken Product Werkzame stof Edaravone Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie ALS Uitgebreide indicatie Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Radicava Fabrikant Mitsubishi Portfoliohouder Werkingsmechanisme Antioxidant Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Edaravone vangt vrije radicalen weg en verlaagt de oxidatieve stress wat als een van de mogelijke oorzaken van het ontstaan en de progressie van ALS wordt gezien. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juni 2018 Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Teruggetrokken Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Goedgekeurd door de FDA in mei 2017. In mei 2019 is de registratieaanvraag teruggetrokken. De CHMP vond de huidige data ontoereikend om tot een positieve opinie te komen. De verwachting is dat er in de toekomst een nieuwe aanvraag zal worden ingediend. Therapeutische waarde Huidige behandelopties riluzole Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Verwachte waarde beperkt (effect progressie) Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 60 mg Bronnen NCT01492686 Aanvullende opmerkingen Initieel krijgt de patiënt 60 mg per dag gedurende 14 dagen, gevolgd door een drug-free periode van 14 dagen. Bij doorlopende behandeling krijgt de patiënt vervolgens 60 mg per dag gedurende 10 van 14 dagen, gevolgd door een drug-free periode van 14 dagen. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 35 - 105 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Als.nl; NCT01492686 Aanvullende opmerkingen In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS, jaarlijks komen er ongeveer 500 patiënten bij. Edaravone is voor patiënten met een vroeg stadium ALS, maximaal twee jaar na aanvang van de ziekte en geen hulp nodig hebben in het dagelijks leven. Inschatting: mogelijk komt 7% van de totale populatie in aanmerking voor deze behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 120,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen The ALS association FAQ Aanvullende opmerkingen In de VS kost Radicava ongeveer $1.000 per infusie, $11.000 per cyclus en $146.000 per patiënt per jaar (ongeveer €120.000). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 8,400,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Acute Ischemic Stroke Bronnen Clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen