Venetoclax Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Venetoclax in combination with low dose cytarabine or in combination with a hypomethylating agent is indicated for the treatment-naive patients with AML who are ineligible for intensive chemotherapy. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 2.800.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Venetoclax Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Venetoclax in combination with low dose cytarabine or in combination with a hypomethylating agent is indicated for the treatment-naive patients with AML who are ineligible for intensive chemotherapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Venclyxto Fabrikant Abbvie Portfoliohouder Werkingsmechanisme Bcl-2 remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Apoptosis stimulant; proto-oncogene protein c-bcl-2 inhibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2019 Verwachte registratie Mei 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Breakthrough-therapy designation granted by the FDA. Venetoclax is in de sluis geplaatst. Therapeutische waarde Huidige behandelopties EMA: Treatment for AML is complex and depends on a number of factors including the extent of the disease, whether it has been treated before, and the patient’s age, symptoms and general state of health. At the time of designation, the main treatments for AML were chemotherapy (medicines to treat cancer) and haematopoietic (blood) stem-cell transplantation (a complex procedure where the patient receives stem cells from a matched donor to help restore the bone marrow). Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing EMA: The sponsor has provided sufficient information to show that venetoclax might be of significant benefit for patients with AML because early studies show that, when used in combination with other medicines, it can produce a response in the disease in patients older than 65 years who cannot receive standard treatment. This assumption will need to be confirmed at the time of marketing authorisation, in order to maintain the orphan status. Behandelduur Mediaan 7 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 400/600 mg Bronnen FDA venetoclax highlights of prescribing information (versie 11/2018). Aanvullende opmerkingen Lijkt zeer veelbelovende combinatie; respons rates van 70-80%. Middel wordt binnenkort getest, in combinatie met intensieve chemotherapie, in HOVON studie. Documentatie van de FDA geeft aan dat de "median duration of exposure" voor patiënten die venetoclax gebruikten in combinatie met azacitidine of decitabine gelijk is aan respectievelijk 6,5 maanden en 8,4 maanden. De "median duration of exposure" voor patiënten die venetoclax gebruikten in combinatie met een lage dosis cytarabine was 3,9 maanden. Inschatting: behandelduur van 7 maanden (mediaan). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 20 - 120 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; CBS Aanvullende opmerkingen NKR 2015: 674. Clinical trial in patienten >65; CBS: percentage bevolking >65 jaar; 17,8%. Veel patiënten ontvangen chemotherapie. Om die reden verwachten we dat het realistisch patiëntvolume nog lager zal liggen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 40.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Medicijnkosten.nl, fabrikant, FDA Aanvullende opmerkingen Meerkosten. Met een AIP van €53,37 per tablet van 100 mg. Een dosering van 400 mg per dag en €5711 per cyclus (van 28 dagen) met een opbouwschema startend met 100 mg op dag 1, 200 mg op dag 2 en 300 mg op dag 3, komt de behandeling van AML met venetoclax per patiënt met zo'n 7 cycli neer op in totaal €40.000,00. Venetoclax is in de sluis geplaatst om te komen tot een financieel arrangement. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 2.800.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Clinicaltrials.gov, SPS. Aanvullende opmerkingen Er lopen meerdere fase III studies met Venetoclax maar niet in combinatie met cytarabine. Overige informatie Aanvullende opmerkingen