Venetoclax Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Venetoclax in combination with azacitidine is indicated for the treatment-naive patients with AML who are ineligible for intensive chemotherapy. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 15.633.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Venetoclax Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Venetoclax in combination with azacitidine is indicated for the treatment-naive patients with AML who are ineligible for intensive chemotherapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Venclyxto Fabrikant Abbvie Portfoliohouder Werkingsmechanisme Bcl-2 remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Apoptosis stimulant; proto-oncogene protein c-bcl-2 inhibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Augustus 2020 Verwachte registratie Juni 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Breakthrough-therapy designation granted by the FDA. Fabrikant verwacht registratie in juni 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Chemotherapie, stamceltransplantatie, azacitidine of decitabine en in de toekomst glasdegib. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De EMA geeft aan dat de meerwaarde zit in het feit dat deze therapie geschikt is voor patiënten die niet in aanmerking komen voor de standaardtherapie. In de toekomst zal venetoclax de concurrentie aangaan met glasdegib. Behandelduur Mediaan 6.5 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 400 mg Bronnen FDA venetoclax highlights of prescribing information (versie 11/2018); NCT02993523 Aanvullende opmerkingen Lijkt zeer veelbelovende combinatie; respons rates van 70-80%. Middel wordt binnenkort getest, in combinatie met intensieve chemotherapie, in HOVON studie. Documentatie van de FDA geeft aan dat de "median duration of exposure" voor patiënten die venetoclax gebruikten in combinatie met azacitidine gelijk is aan 6,5 maanden. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 386 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; CBS Aanvullende opmerkingen De incidentie van AML in 2017 bij personen van 70 jaar en ouder bedroeg 386 patiënten. Het aantal is afhankelijk van uiteindelijke indicatie. Een groot gedeelte van de patiënten wordt in HOVON studies behandeld. De verwachting is dat dit patiëntenaantal verdeeld zal worden over glasdegib en venetoclax. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 40.000,00 - 41.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Medicijnkosten.nl, fabrikant, FDA Aanvullende opmerkingen Meerkosten. Met een AIP van €51,77 per tablet van 100 mg. Een dosering van 400 mg per dag en €5.798,24 per cyclus (van 28 dagen) met een opbouwschema startend met op dag 1:100 mg, op dag 2: 200 mg en op dag 3: 300 mg, komt de behandeling van AML met venetoclax per patiënt met zo'n 7 cycli neer op in totaal €40.587,68. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 15.633.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Clinicaltrials.gov, SPS. Aanvullende opmerkingen Er lopen meerdere fase III studies met Venetoclax maar niet in combinatie met cytarabine. Overige informatie Aanvullende opmerkingen