Venetoclax Geneesmiddel 12 June 2018 Uitgebreide indicatie Venetoclax in combination with low dose cytarabine or in combination with a hypomethylating agent is indicated for the treatment-naive patients with AML who are ineligible for intensive chemotherapy. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 10,240,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Venetoclax Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Venetoclax in combination with low dose cytarabine or in combination with a hypomethylating agent is indicated for the treatment-naive patients with AML who are ineligible for intensive chemotherapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Venclyxto Fabrikant Abbvie Portfoliohouder Werkingsmechanisme Bcl-2 remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Apoptosis stimulant; proto-oncogene protein c-bcl-2 inhibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Januari 2020 Verwachte registratie Januari 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Breakthrough-therapy designation granted by the FDA. Venetoclax is in de sluis geplaatst. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Chemotherapie, stamceltransplantatie Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De EMA geeft aan dat de meerwaarde zit in het feit dat deze therapie geschikt is voor patiënten die niet in aanmerking komen voor de standaardtherapie. Behandelduur Mediaan 7 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 400/600 mg Bronnen FDA venetoclax highlights of prescribing information (versie 11/2018). Aanvullende opmerkingen Lijkt zeer veelbelovende combinatie; respons rates van 70-80%. Middel wordt binnenkort getest, in combinatie met intensieve chemotherapie, in HOVON studie. Documentatie van de FDA geeft aan dat de "median duration of exposure" voor patiënten die venetoclax gebruikten in combinatie met azacitidine of decitabine gelijk is aan respectievelijk 6,5 maanden en 8,4 maanden. De "median duration of exposure" voor patiënten die venetoclax gebruikten in combinatie met een lage dosis cytarabine was 3,9 maanden. Inschatting: behandelduur van 7 maanden (mediaan). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 256 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; CBS Aanvullende opmerkingen In 2017 waren er 774 diagnoses AML waarvan er 256 van >75 jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 40,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Medicijnkosten.nl, fabrikant, FDA Aanvullende opmerkingen Meerkosten. Met een AIP van €53,37 per tablet van 100 mg. Een dosering van 400 mg per dag en €5.711,00 per cyclus (van 28 dagen) met een opbouwschema startend met 100 mg op dag 1, 200 mg op dag 2 en 300 mg op dag 3, komt de behandeling van AML met venetoclax per patiënt met zo'n 7 cycli neer op in totaal €40.000,00. Venetoclax is in de sluis geplaatst om te komen tot een financieel arrangement. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 10,240,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Clinicaltrials.gov, SPS. Aanvullende opmerkingen Er lopen meerdere fase III studies met Venetoclax maar niet in combinatie met cytarabine. Overige informatie Aanvullende opmerkingen