Ixazomib Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Relapsed/Refractory systemic light chain (AL) amyloidosis Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 1,497,600.00 Registratiefase Teruggetrokken Product Werkzame stof Ixazomib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Multipel Myeloom Uitgebreide indicatie Relapsed/Refractory systemic light chain (AL) amyloidosis Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Ninlaro Fabrikant Takeda Portfoliohouder Werkingsmechanisme Proteasoomremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Zeer selectieve en reversibele proteasoomremmer Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Teruggetrokken Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De TOURMALINE-AL1 heeft de primaire eindpunten niet gehaald en is door Takeda stopgezet. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Bortezomib-cyclofosfamide-dexamethason of lenalidomide-dexamethason. Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De TOURMALINE-AL1 heeft de primaire eindpunten niet gehaald en is door Takeda stopgezet. Behandelduur Mediaan 5 week/weken Toedieningsfrequentie 3 maal per 4 weken Dosis per toediening 4 mg Bronnen NCT01659658 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 14 - 17 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen De behandeling van AL-amyloïdose in Nederland anno 2013, HOVON Aanvullende opmerkingen De incidentie wordt geschat op 8,9 per miljoen persoonjaren; dat betekent dat er in Nederland 160 nieuwe patiënten per jaar zijn. De inschatting is dat ongeveer 35% relpase/refractory is (56). De fabrikant verwacht een marktaandeel van 25-30% (14-17). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 93,600.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen G-standaard Aanvullende opmerkingen Kosten per patiënt per jaar zijn berekend op basis van AIP en gelden voor patiënten die een volledig jaar behandeld worden. Momenteel is ixazomib vergoed middels een financiële afspraak tussen Takeda en de zorgverzekeraars. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1,497,600.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen - Maintenance therapy for multiple myeloma nontransplant (NSCT) patients - Newly diagnosed multiple myeloma patients ineligible for transplantation and with elevated risk cytogenetics - 1L Post-ASCT maintenance Bronnen ASH 2018 Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen