Ixazomib Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie Relapsed/Refractory systemic light chain (AL) amyloidosis Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde Totale kosten € 1.497.600,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Ixazomib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Multipel Myeloom Uitgebreide indicatie Relapsed/Refractory systemic light chain (AL) amyloidosis Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Ninlaro Fabrikant Takeda Portfoliohouder Werkingsmechanisme Proteasoomremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Zeer selectieve en reversibele proteasoomremmer Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juli 2019 Verwachte registratie September 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Indiening vindt plaats in de H2 2019 en de registratie wordt verwacht in H1 2020 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Bortezomib-cyclofosfamide-dexamethason of lenalidomide-dexamethason. Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Ixazomib is getest in een fase 1/2 studie waarbij in totaal 21 van de 27 patienten de MTD dosis kregen van 4.0 mgr. Indien na 3 cycli geen PR of beter werd bereikt kon dexamethason 40 mg dag 1-4 per cyclus worden toegevoegd. Mediane duur behandeling was 4 cycli (totale cohort) of 5 cycli (expansie cohort). In 10 patienten werd dexamethason vanaf C4 toegevoegd. Er werden geen nieuwe type bijwerkingen vastgesteld. Een CR/VGPR werd bereikt in 9/21 patiënten en een PR in 2 (Blood 2017 Aug 3;130(5):597-605). Momenteel is een fase III studie open voor inclusie die de huidige in recidief amyloidose patienten Ixazomib-dexamethason vergelijkt met Physicians choice waaronder lenalidomide-dex maar geen bortezomib-dex is toegestaan. zie ClinicalTrials.gov Identifier: NCT01659658 Behandelduur Mediaan 5 week/weken Toedieningsfrequentie 3 maal per 4 weken Dosis per toediening 4 mg Bronnen NCT01659658 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 14 - 17 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen De behandeling van AL-amyloïdose in Nederland anno 2013, HOVON Aanvullende opmerkingen De incidentie wordt geschat op 8,9 per miljoen persoonjaren; dat betekent dat er in Nederland 160 nieuwe patiënten per jaar zijn. De inschatting is dat ongeveer 35% relpase/refractory is (56). De fabrikant verwacht een marktaandeel van 25-30% (14-17). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 93.600,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen G-standaard Aanvullende opmerkingen Kosten per patiënt per jaar zijn berekend o.b.v. AIP en gelden voor patiënten die een volledig jaar behandeld worden. Momenteel is ixazomib vergoed middels een financiële afspraak tussen Takeda en de zorgverzekeraars. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1.497.600,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen - Maintenance therapy for multiple myeloma nontransplant (NSCT) patients - Newly diagnosed multiple myeloma patients ineligible for transplantation and with elevated risk cytogenetics - 1L Post-ASCT maintenance Bronnen ASH 2018 Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen