Midostaurin Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Rydapt is geïndiceerd: 1) in combinatie met standaard inductietherapie met daunorubicine en cytarabine en hoge-dosis consolidatiechemotherapie met cytarabine, gevolgd door Rydapt onderhoudsmonotherapie bij patiënten met een complete respons, bij volwassen patiënten met nieuw gediagnosticeerde acute myeloïde leukemie (AML) die FLT3-mutatiepositief zijn, en 2) als monotherapie voor de behandeling van volwassen patiënten met agressieve systemische mastocytose (ASM), systemische mastocytose met geassocieerde hematologische neoplasie (SM-AHN) of mestcelleukemie (MCL). Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 10.500.000,00 Registratiefase Onbekend Product Werkzame stof Midostaurin Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Hoofdindicatie Leukemie Uitgebreide indicatie Rydapt is geïndiceerd: 1) in combinatie met standaard inductietherapie met daunorubicine en cytarabine en hoge-dosis consolidatiechemotherapie met cytarabine, gevolgd door Rydapt onderhoudsmonotherapie bij patiënten met een complete respons, bij volwassen patiënten met nieuw gediagnosticeerde acute myeloïde leukemie (AML) die FLT3-mutatiepositief zijn, en 2) als monotherapie voor de behandeling van volwassen patiënten met agressieve systemische mastocytose (ASM), systemische mastocytose met geassocieerde hematologische neoplasie (SM-AHN) of mestcelleukemie (MCL). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Rydapt Fabrikant Novartis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum September 2016 Verwachte registratie September 2017 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Onbekend Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Geregistreerd in september 2017. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Dit is een uitbreiding voor standaard therapie voor FLT3m AML Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 100 mg Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 150 - 200 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; EPAR Aanvullende opmerkingen Totaal aantal patiënten AML volgens NKR: 674 in 2015. Van alle AML patienten heeft zo'n 30% een FLT3 mutatie. De incidentie van ASM, SM AHN en MCL zeer laag (bron EPAR). Schatting maximaal 200 patienten. Realistisch volume geschat op 150 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 50.000,00 - 70.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen GoodRx.com Aanvullende opmerkingen $7.500 dollar voor 28 capsules van 25 mg. Bij de schatting van de prijsrange rekening gehouden met 2x 100 mg per dag gedurende een jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 10.500.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen