Hydroxycarbamide Geneesmiddel 08 december 2020 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of severe chronic anemia (haemoglobin level <6 g/dL or <7 g/dL with poor clinical or functional tolerance) in adults, adolescents and children older than 2 years suffering from sickle cell syndrome. Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling Totale kosten Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Hydroxycarbamide Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of severe chronic anemia (haemoglobin level <6 g/dL or <7 g/dL with poor clinical or functional tolerance) in adults, adolescents and children older than 2 years suffering from sickle cell syndrome. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Siklos Fabrikant Addmedica Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juli 2020 Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De CHMP heeft deze indicatie niet afgewezen in juli 2021 maar heeft wel besloten de studiedata op te nemen in de EPAR. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Hydrea Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Op dit moment wordt hydroxycarbamide (Hydrea) al off-label gebruikt. Er wordt geen gebruik van Siklos verwacht, zodra het geregistreerd is. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 20 mg/kg Bronnen NCT02516579 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Er wordt geen gebruik verwacht. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 9.337,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen medicijnkosten Aanvullende opmerkingen Gemiddelde prijs per 30 stuks Siklos, tablet 1.000mg €555,78. Wanneer we uitgaan van gemiddeld 1.400mg voor een patiënt van 70 kg. €778 per maand en €9.337 per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen