Hydroxycarbamide Geneesmiddel 08 December 2020 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of severe chronic anemia (haemoglobin level < 6 g/dL or < 7 g/dL with poor clinical or functional tolerance) in adults, adolescents and children older than 2 years suffering from sickle cell syndrome. Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Hydroxycarbamide Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of severe chronic anemia (haemoglobin level < 6 g/dL or < 7 g/dL with poor clinical or functional tolerance) in adults, adolescents and children older than 2 years suffering from sickle cell syndrome. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Siklos Fabrikant Addmedica Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juli 2020 Verwachte registratie Augustus 2021 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Hydrea Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Op dit moment wordt hydroxycarbamide (Hydrea) al off-label gebruikt. Er wordt geen gebruik van Siklos verwacht, zodra het geregistreerd is. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 20 mg/kg Bronnen NCT02516579 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Er wordt geen gebruik verwacht. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 9,337.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen medicijnkosten Aanvullende opmerkingen Gemiddelde prijs per 30 stuks SIKLOS, TABLET 1000MG € 555,78. Wanneer we uitgaan van gemiddeld 1400 mg voor een patiënt van 70 kg. €778 per maand en €9.337 per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen