Vonicog alfa Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie VEYVONDI is geïndiceerd voor volwassenen (18 jaar en ouder) met de ziekte van von Willebrand, wanneer behandeling met desmopressine (DDAVP) alleen niet doeltreffend is of niet geïndiceerd is voor de - behandeling van hemorragie en chirurgische bloeding - preventie van chirurgische bloeding. VEYVONDI mag niet worden gebruikt bij de behandeling van hemofilie A. Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde Totale kosten Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Vonicog alfa Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie Uitgebreide indicatie VEYVONDI is geïndiceerd voor volwassenen (18 jaar en ouder) met de ziekte van von Willebrand, wanneer behandeling met desmopressine (DDAVP) alleen niet doeltreffend is of niet geïndiceerd is voor de - behandeling van hemorragie en chirurgische bloeding - preventie van chirurgische bloeding. VEYVONDI mag niet worden gebruikt bij de behandeling van hemofilie A. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Veyvondi Fabrikant Shire Portfoliohouder Werkingsmechanisme Stollingsfactor Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Uitsluitend in geaccrediteerde hemofiliebehandelcentra Aanvullende opmerkingen Recombinant Von Willebrand factor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juli 2017 Verwachte registratie Augustus 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Aanvraag voor weesgeneesmiddelstatus loopt nog. Indiening bij de EMA gebaseerd op klinische studies NCT01410227 (VEYVONDI was studied in patients (18 to 64 years), in a multi-center, open label, non-randomized study assessing safety, efficacy and pharmacokinetics, with and without rFVIII) en NCT02283268 (in patients ≥18 years, in a prospective, uncontrolled, international, multi-center, open label, non-randomized study assessing control of hemostasis before, during or after surgical procedures, with or without rFVIII). Positieve CHMP-opinie in juli 2018. Geregistreerd 31 augustus 2018. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Meerdere uit bloedplasma bereidde von Willebrand factor concentraten: bijv: Haemate-P, Wilate, Wilfactin. Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er bestaan uit bloedplasma bereide von Willebrand factor producten waar veel ervaring mee is en met dezelfde indicatie en werkzaamheid. Mogelijk heeft dit nieuwe product op eiwitniveau een betere multimeerstructuur, maar het is niet duidelijk of dit leidt tot een klinisch beter effect. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 22,000.00 - 28,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Lijstprijs: VEYVONDI® 650 I.E. poeder en oplosmiddel voor oplossing voor injectie: € 633,10. VEYVONDI® 1300 I.E. poeder en oplosmiddel voor oplossing voor injectie: € 1266,20. Dit is een AIP van € 0,974 per IE wat gelijk is aan de AIP per IE van het andere beschikbare VWF-concentraat (Wilfactin®) in de markt dat uit plasma gezuiverd wordt. Alle zuivere VWF-preparaten zijn derhalve gelijk geprijsd. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen