Vonicog alfa Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie VEYVONDI is geïndiceerd voor volwassenen (18 jaar en ouder) met de ziekte van von Willebrand, wanneer behandeling met desmopressine (DDAVP) alleen niet doeltreffend is of niet geïndiceerd is voor de - behandeling van hemorragie en chirurgische bloeding - preventie van chirurgische bloeding. VEYVONDI mag niet worden gebruikt bij de behandeling van hemofilie A. Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Vonicog alfa Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie Uitgebreide indicatie VEYVONDI is geïndiceerd voor volwassenen (18 jaar en ouder) met de ziekte van von Willebrand, wanneer behandeling met desmopressine (DDAVP) alleen niet doeltreffend is of niet geïndiceerd is voor de - behandeling van hemorragie en chirurgische bloeding - preventie van chirurgische bloeding. VEYVONDI mag niet worden gebruikt bij de behandeling van hemofilie A. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Veyvondi Fabrikant Shire Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Uitsluitend in geaccrediteerde hemofiliebehandelcentra Aanvullende opmerkingen Recombinant Von Willebrand factor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juli 2017 Verwachte registratie Augustus 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Aanvraag voor weesgeneesmiddelstatus loopt nog. Indiening bij de EMA gebaseerd op klinische studies NCT01410227 (VEYVONDI was studied in patients (18 to 64 years), in a multi-center, open label, non-randomized study assessing safety, efficacy and pharmacokinetics, with and without rFVIII) en NCT02283268 (in patients ≥18 years, in a prospective, uncontrolled, international, multi-center, open label, non-randomized study assessing control of hemostasis before, during or after surgical procedures, with or without rFVIII). Positieve CHMP-opinie in juli 2018. Geregistreerd 31 augustus 2018. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Meerdere uit bloedplasma bereidde von Willebrand factor concentraten: bijv: Haemate-P, Wilate, Wilfactin. Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er bestaan uit bloedplasma bereide von Willebrand factor producten waar veel ervaring mee is en met dezelfde indicatie en werkzaamheid. Mogelijk heeft dit nieuwe product op eiwitniveau een betere multimeerstructuur, maar het is niet duidelijk of dit leidt tot een klinisch beter effect. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen