Emapalumab Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Gamifant is indicated for the treatment of pediatric patients aged under 18 years with primary haemophagocytic lymphohistiocytosis (pHLH). Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 600,000.00 Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Emapalumab Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Gamifant is indicated for the treatment of pediatric patients aged under 18 years with primary haemophagocytic lymphohistiocytosis (pHLH). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Gamifant Fabrikant Sobi Portfoliohouder Werkingsmechanisme Interferonremmer Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Monoklonaal antilichaam gericht tegen IFNγ Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum Augustus 2018 Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen PRIME designation bij de EMA per 16-05-2016. Negatieve CHMP-opinie in juli 2020. In september 2020 heeft de fabrikant een verzoek tot herziening gedaan. In november 2020 is nogmaals een negatieve CHMP-opinie afgegeven. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Etoposide en dexamethason gevolgd door een allogene beenmerg- of stamceltransplantatie. Daarnaast worden er ook geneesmiddelen gebruikt met een significant bijwerkingenpatroon, zoals alemtuzumab en cyclosporine. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing HLH is een zeer ernstige aandoening, > 40% van de volwassen patiënten sterft snel na de diagnose. De gemiddelde overleving is minder dan 2 maanden als de patiënt niet behandeld wordt. Ongeveer de helft van de patiënten heeft een 3-jaarsoverleving. Bij deze patiënten is duidelijk behoefte aan een betere behandeling. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per week Dosis per toediening Bronnen NCT03312751; Dierickx et al. Ned Tijdschr Hematol 2006;3:214-20 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 3 - 4 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Stichting Histiocytose Nederland; expertopinie; CBS Aanvullende opmerkingen Naar schatting heeft 1 op de 50.000 levendgeborenen primaire HLH, voor Nederland is dat 3-4 kinderen per jaar. 80% krijgt de ziekte in het eerste levensjaar. De verwachting is dat het alleen geregistreerd wordt voor primaire HLH, mogelijk in de tweede lijn bij patiënten die niet uitkomen met hun huidige behandeling. Als secundaire HLH ook onder de indicatie komt te vallen kan dit aantal mogelijk naar tientallen patiënten per jaar toenemen. De incidentie van HLH bij kinderen wordt geschat op 1-10:1.000.000. Bij inclusie van secundaire HLH zou het aantal gezien deze incidentiecijfers en uitgaande van 3,4 miljoen inwoners <18 jaar kunnen oplopen tot 30-40 patiënten per jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 150,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.evaluate.com/vantage/articles/events/conferences/ash-2018-sobi-still-has-mountain-climb-gamifant; fabrikant Aanvullende opmerkingen De officiële prijs voor emapalumab is nog niet bepaald maar de eerste inschattingen op basis van een analyserapport zijn dat de prijs mogelijk $170.000 in de Verenigde Staten zal bedragen. Prijs voor Nederland is nog niet bekend, de verwachting is wel dat deze hoger zal zijn dan €90.000 per patiënt per jaar. Er is inmiddels een gepubliceerde prijs in de Verenigde Staten, namelijk $7,422 per vial van 10mg en $24,122 per vial van 50mg. In het Verenigd Koninkrijk is er inmiddels ook een NICE dossier. De prijs is nog niet gepubliceerd, maar de prijs is vergelijkbaar met de prijs in de Verenigde Staten. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 600,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Children With Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis (sJIA) Developing Macrophage Activation Syndrome/ Secondary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis (MAS/sHLH) Bronnen Clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen