Emapalumab Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Gamifant is indicated for the treatment of pediatric patients aged under 18 years with primary haemophagocytic lymphohistiocytosis (pHLH). Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 600,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Emapalumab Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Gamifant is indicated for the treatment of pediatric patients aged under 18 years with primary haemophagocytic lymphohistiocytosis (pHLH). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Gamifant Fabrikant Sobi Portfoliohouder Werkingsmechanisme Interferonremmer Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Monoklonaal antilichaam gericht tegen IFNγ Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum Augustus 2018 Verwachte registratie Juli 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen PRIME designation bij de EMA per 16-05-2016. Estimated Primary Completion Date fase III studie NCT03312751 in juni 2019. De fabrikant verwacht richstratie medio 2020 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Etoposide en dexamethason gevolgd door een allogene beenmerg- of stamceltransplantatie. Daarnaast worden er ook geneesmiddelen gebruikt met een significant bijwerkingenpatroon, zoals alemtuzumab en cyclosporine. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing HLH is een zeer ernstige aandoening, > 40% van de volwassen patiënten sterft snel na de diagnose. De gemiddelde overleving is minder dan 2 maanden als de patiënt niet behandeld wordt. Ongeveer de helft van de patiënten heeft een 3-jaarsoverleving. Bij deze patiënten is duidelijk behoefte aan een betere behandeling. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per week Dosis per toediening Bronnen NCT03312751; Dierickx et al. Ned Tijdschr Hematol 2006;3:214-20 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 3 - 4 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Stichting Histiocytose Nederland; expertopinie; CBS Aanvullende opmerkingen Naar schatting heeft 1 op de 50.000 levendgeborenen primaire HLH, voor Nederland is dat 3 – 4 kinderen per jaar. 80% krijgt de ziekte in het eerste levensjaar. De verwachting is dat het alleen geregistreerd wordt voor primaire HLH, mogelijk in de tweede lijn bij patiënten die niet uitkomen met hun huidige behandeling. Als secundaire HLH ook onder de indicatie komt te vallen kan dit aantal mogelijk naar tientallen patiënten per jaar toenemen. De incidentie van HLH bij kinderen wordt geschat op 1-10:1.000.000. Bij inclusie van secundaire HLH zou het aantal gezien deze incidentiecijfers en uitgaande van 3,4 miljoen inwoners <18 jaar kunnen oplopen tot 30-40 patiënten per jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 150,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.evaluate.com/vantage/articles/events/conferences/ash-2018-sobi-still-has-mountain-climb-gamifant; fabrikant Aanvullende opmerkingen De officiële prijs voor emapalumab is nog niet bepaald maar de eerste inschattingen op basis van een analyserapport zijn dat de prijs mogelijk $170.000 in de VS zal bedragen. De fabrikant geeft aan dat de prijs in de EU vergelijkbaar zal zijn met die in de VS (~€150.000). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 600,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Children With Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis (sJIA) Developing Macrophage Activation Syndrome/ Secondary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis (MAS/sHLH) Bronnen Clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen