Ivacaftor Geneesmiddel 12 June 2018 Uitgebreide indicatie Kalydeco granules are indicated for the treatment of children with cystic fibrosis (CF) aged 12-24 months and weighing 7 kg to less than 25 kg who have one of the following gating (class III) mutations in the CFTR gene: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N or S549R Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 700,200.00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Ivacaftor Domein Longziekten algemeen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Taaislijmziekte Uitgebreide indicatie Kalydeco granules are indicated for the treatment of children with cystic fibrosis (CF) aged 12-24 months and weighing 7 kg to less than 25 kg who have one of the following gating (class III) mutations in the CFTR gene: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N or S549R Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Kalydeco Fabrikant Vertex Portfoliohouder Werkingsmechanisme Eiwitchaperone Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Granulaat Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Verbeterd de werking van het CFTR kanaal in patiënten met de CFTR-genmutaties G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N of S549R. Scrip pipeline watch 8 dec 2017: ARRIVAL: positive results in children aged one tot two years. Phase III Interim/Top-line Results Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2018 Verwachte registratie November 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Ivacaftor is al geregistreerd voor 2 jaar en ouder. Positieve CHMP-opinie oktober 2018. Geregistreerd in november 2018. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen vergelijkbare behandelopties voor deze leeftijdscategorie. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Op dit moment zijn er geen goede behandelopties beschikbaar voor deze patiëntenpopulatie. De tot op heden gevonden effecten zijn klein en of die op de lange termijn resulteren in echte verbetering van het beloop van de ziekte ligt voor de hand maar is niet bewezen. Ivacaftor wordt als monotherapie bij adolescenten en volwassenen nu niet meer gegeven maar steeds in combinatie met lumacaftor (Orkambi) omdat het niet geschikt lijkt voor de behandeling van patiënten met deltaF508 mutaties, wat in Nederland de meerderheid is. Bijkomend probleem zijn de non-responders, die zijn op dit moment nog niet goed te voorspellen. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 50 mg Bronnen NCT02725567; Farmacotherapeutisch Kompas Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 2 - 3 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting. Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn zo'n 1.500 CF patienten. Er worden daarbij ongeveer 50 kinderen per jaar geboren met CF. 4-5% van de patiënten komt in aanmerking voor Ivacaftor gebaseerd op genetische achtergrond. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 233,400.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Maximale kosten o.b.v. de lijstprijs. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 700,200.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten kunnen oplopen in verband met het ontbreken van duidelijke stopcriteria. Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Cystische fibrose voor kinderen van 6 to 12 maanden met een gating mutatie (verwachting Q4 2019), Cystische fibrose voor kinderen <6 maanden met een gating mutatie (verwachting 2021 / 2022). Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen