Ivacaftor Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Cystische fibrose voor kinderen van 12 tot 24 maanden met een gating mutatie Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 700.245,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Ivacaftor Domein Longziekten algemeen Reden van opname Hoofdindicatie Taaislijmziekte Uitgebreide indicatie Cystische fibrose voor kinderen van 12 tot 24 maanden met een gating mutatie Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Kalydeco Fabrikant Vertex Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Granulaat Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Verbeterd de werking van het CFTR kanaal in patiënten met de CFTR-genmutaties G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N of S549R. Scrip pipeline watch 8 dec 2017: ARRIVAL: positive results in children aged one tot two years. Phase III Interim/Top-line Results Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Indicatieuitbreiding ATMP Onbekend Indieningsdatum 2018 Verwachte registratie Februari 2019 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Ivacaftor is al geregistreerd voor 2 jaar en ouder. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 50 mg Bronnen NCT02725567; Farmacotherapeutisch Kompas Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 2 - 3 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting. Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn zo'n 1500 CF patienten. Er worden daarbij ongeveer 50 kinderen per jaar geboren met CF. 4-5% van de patiënten komt in aanmerking voor Ivacaftor gebaseerd op genetische achtergrond. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 233.415,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Fabrikant (mei 2018): Voor Kalydeco is een financieel arrangement met VWS afgesloten. Maximale kosten o.b.v. de lijstprijs. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 700.245,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten kunnen oplopen in verband met het ontbreken van duidelijke stopcriteria. Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Cystische fibrose voor kinderen van 6 to 12 maanden met een gating mutatie (verwachting Q4 2019), Cystische fibrose voor kinderen <6 maanden met een gating mutatie (verwachting 2021 / 2022). Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen