Ivosidenib Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Relapsed or refractory isocitrate dehydrogenase-1 (IDH-1) mutation-positive acute myeloid leukaemia Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 3,500,000.00 Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Ivosidenib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Relapsed or refractory isocitrate dehydrogenase-1 (IDH-1) mutation-positive acute myeloid leukaemia Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Tibsovo Fabrikant Agios Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen First-in-class remmer van het IDH1 eiwit. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/withdrawn-applications/tibsovo Therapeutische waarde Huidige behandelopties R/R AML heeft slechte prognose. Opties: palliatieve behandeling, hypomthyleerders, intensieve chemotherapie Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de SIERRA trial werd een complete remissie/complete remissie met incompleet hematologisch herstel van 30% gevonden, bij een mediane duur van ongeveer 9 maanden. Behandelduur Gemiddeld 5 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 500mg Bronnen NCT02074839; NCT02665065 Aanvullende opmerkingen De mediane behandelduur uit voorgaande studies is 4.1 maanden (NCT02074839). FDA: De aanbevolen dosering ivosidenib is 500 mg oraal, eenmaal daags met of zonder voedsel of zonder voedsel tot progressie van de ziekte of onacceptabele toxiciteit. Voor patiënten zonder ziekte progressie of onacceptabele toxiciteit, is behandeling aanbevolen voor de duur van minimaal 6 maanden om een klinische respons te krijgen. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 25 - 45 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen J Natl Cancer Inst. 2010 Jul 7; 102(13): 932–941. doi: 10.1093/jnci/djq187. Walter et al., Leukemia. 2015 Feb; 29(2): 312–320. Cijfersoverkanker.nl; kanker.nl Aanvullende opmerkingen Er zijn in 2017 in totaal 774 patiënten met AML. Bij ongeveer 6% tot 10% van de AML patiënten komt een IDH1 mutatie voor, dit betekent dat het zou gaan om 45-75 patiënten. Gezien het hier de indicatie relapsed/refractory betreft is de verwachting dat 57% van deze patiënten in aanmerking kan komen voor deze behandeling. Er is nog een studie gaande voor een indicatie-uitbreiding naar de 1e lijn. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 100,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.fiercepharma.com/pharma/agios-wins-fda-nod-for-targeted-aml-drug-tibsovo Aanvullende opmerkingen Fiercepharma: "according to SunTrust analyst Yatin Suneja, Agios priced the drug at $26,115.00 a month". Dit zou neerkomen op zo'n €100.000 per patiënt per jaar uitgaande van een behandelduur van 4.1 maand. Gezien de kosten in de Verenigde Staten veelal wat hoger liggen dan in Europa is wel de verwachting dat het duur wordt maar minder dan €100.000. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3,500,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Myelodysplastic syndromes Bronnen Adisinsight Aanvullende opmerkingen fase 3 studie Overige informatie Aanvullende opmerkingen