Ivosidenib Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie Acute myeloid leukaemia (AML), isocitrate dehydrogenase-1 (IDH1) mutation - first-line combination therapy. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 16.200.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Ivosidenib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Acute myeloid leukaemia (AML), isocitrate dehydrogenase-1 (IDH1) mutation - first-line combination therapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Tibsovo Fabrikant Agios Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen First-in-class inhibitor of mutated IDH1 protein. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Januari 2019 Verwachte registratie September 2019 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Goedgekeurd door de FDA, phase II Europa. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 500mg Bronnen NCT03173248 Aanvullende opmerkingen De mediane behandelduur uit voorgaande studies is 4.1 maanden (NCT02074839). FDA: De aanbevolen dosering ivosidenib is 500 mg oraal, eenmaal daags met of zonder voedsel of zonder voedsel tot progressie van de ziekte of onacceptabele toxiciteit. Voor patiënten zonder ziekte progressie of onacceptabele toxiciteit, is behandeling aanbevolen voor de duur van minimaal 6 maanden om een klinische respons te krijgen. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 45 - 74 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen J Natl Cancer Inst. 2010 Jul 7; 102(13): 932–941. doi: 10.1093/jnci/djq187. Cijfersoverkanker.nl Aanvullende opmerkingen Bij maximaal 8% van de AML patiënten zijn IDH1 mutaties gevonden in eerdere studies. Fiercepharma: "About 6% to 10% of AML patients have the IDH1 mutation, according to the biotech." Er zijn in totaal in 2017 774 patiënten met AML. Uitgaande van 6%-10% zou dat gaan om 45-75 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 270.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://www.fiercepharma.com/pharma/agios-wins-fda-nod-for-targeted-aml-drug-tibsovo Aanvullende opmerkingen Fiercepharma: "according to SunTrust analyst Yatin Suneja, Agios priced the drug at $26,115.00 per month". Dit zou neerkomen op zo'n €270.000,00 p.p.p.j.. Gezien de kosten in Amerika veelal wat hoger liggen dan in Europa is wel de verwachting dat het duur wordt maar minder dan €270.000,00. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 16.200.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Phase III Cholangiocarcinoma Bronnen Adisinsight en pipeline overview Agios Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen