Ivosidenib Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie Relapsed or refractory isocitrate dehydrogenase-1 (IDH-1) mutation-positive acute myeloid leukaemia Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 3.500.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Ivosidenib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Relapsed or refractory isocitrate dehydrogenase-1 (IDH-1) mutation-positive acute myeloid leukaemia Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Tibsovo Fabrikant Agios Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen First-in-class remmer van het IDH1 eiwit. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Januari 2019 Verwachte registratie Februari 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing NCT02665065 Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 500mg Bronnen NCT03173248 Aanvullende opmerkingen De mediane behandelduur uit voorgaande studies is 4.1 maanden (NCT02074839). FDA: De aanbevolen dosering ivosidenib is 500 mg oraal, eenmaal daags met of zonder voedsel of zonder voedsel tot progressie van de ziekte of onacceptabele toxiciteit. Voor patiënten zonder ziekte progressie of onacceptabele toxiciteit, is behandeling aanbevolen voor de duur van minimaal 6 maanden om een klinische respons te krijgen. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 25 - 45 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen J Natl Cancer Inst. 2010 Jul 7; 102(13): 932–941. doi: 10.1093/jnci/djq187. Walter et al., Leukemia. 2015 Feb; 29(2): 312–320. Cijfersoverkanker.nl; kanker.nl Aanvullende opmerkingen Er zijn in 2017 in totaal 774 patiënten met AML. Bij ongeveer 6% tot 10% van de AML patiënten komt een IDH1 mutatie voor, dit betekent dat het zou gaan om 45-75 patiënten. Gezien het hier de indicatie relapsed/refractory betreft is de verwachting dat 57% van deze patiënten in aanmerking kan komen voor deze behandeling. Er is nog een studie gaande voor een indicatie-uitbreiding naar de 1e lijn. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 100.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://www.fiercepharma.com/pharma/agios-wins-fda-nod-for-targeted-aml-drug-tibsovo Aanvullende opmerkingen Fiercepharma: "according to SunTrust analyst Yatin Suneja, Agios priced the drug at $26,115.00 per month". Dit zou neerkomen op zo'n €100.000 per patiënt per jaar uitgaande van een behandelduur van 4.1 maand. Gezien de kosten in Amerika veelal wat hoger liggen dan in Europa is wel de verwachting dat het duur wordt maar minder dan €100.000. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3.500.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Phase III naar behandeling 1e lijn AML. Phase III Cholangiocarcinoma. Bronnen Adisinsight en pipeline overview Agios, SPS Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen