L-Glutamine Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Sickle cell disease Therapeutische waarde Nog geen oordeel Totale kosten € 28.000.000,00 Registratiefase Teruggetrokken Product Werkzame stof L-Glutamine Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Sickle cell disease Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Xyndari Fabrikant Emmaus Portfoliohouder Werkingsmechanisme Aminozuur Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Poeder voor oraal gebruik Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Precursor van het co-enzym nicotinamide adenine dinucleotide (NAD) wat de redoxreactie in rode bloedcellen stimuleert. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Onbekend Indieningsdatum Maart 2018 Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Teruggetrokken Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Negatieve CHMP-opinie mei 2019. De CHMP beoordeelde de studies als ontoereikend. De fabrikant heeft een herbeoordeling aangevraagd in juni 2019. Registratieaanvraag teruggetrokken in oktober 2019 vanwege de marketingstrategie van de fabrikant. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Hydrea, wisseltransfusies, beenmergtransplantatie Therapeutische waarde Nog geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Ten opzicht van placebo zijn er met L-glutamine minder pijncrisis (3 versus 4). Een RCT ten opzichte van de standaard therapie (hydrea) ontbreekt. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 0,3 g/kg Bronnen NCT01179217; Niihara et al. N Engl J Med 2018; 379:226-235 Aanvullende opmerkingen Hydrea is en blijft 1e keus. De meerwaarde van L-glutamine is niet aangetoond in goed gedoseerde patiënten. L-glutamine zou momenteel alleen een plaats hebben in refractaire patiënten die ondanks therapietrouw en hoge dosis hydrea niet onder controle komen. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 800 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Nederlandse Vereniging voor Hematologie Aanvullende opmerkingen In Nederland leven naar schatting 800 patiënten met SCZ. Echter, gezien er meer geneesmiddelen voor SCZ in ontwikkeling zijn zal het reële patiëntaantal een stuk lager liggen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 30.000,00 - 40.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen SPS Aanvullende opmerkingen In de VS kost Xyndari $40,515 per patiënt per jaar voor een patiënt van 70 kg (ongeveer €35.000 per patiënt per jaar). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 28.000.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen