L-Glutamine Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Sickle cell disease Therapeutische waarde Nog geen oordeel Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof L-Glutamine Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Sickle cell disease Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Xyndari Fabrikant Emmaus Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Poeder voor oraal gebruik Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Precursor van het co-enzym nicotinamide adenine dinucleotide (NAD) wat de redoxreactie in rode bloedcellen stimuleert. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Onbekend Indieningsdatum Maart 2018 Verwachte registratie April 2019 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Hydrea, wisseltransfusies, beenmergtransplantatie Therapeutische waarde Nog geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Ten opzicht van placebo zijn er met L-glutamine minder pijncrises (3 versus 4). Een RCT tov de standaard therapie (hydrea) ontbreekt. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 0,3 g/kg Bronnen NCT01179217; Niihara et al. N Engl J Med 2018; 379:226-235 Aanvullende opmerkingen Hydrea is en blijft 1e keus. De meerwaarde van L-glutamine is niet aangetoond in goed gedoseerde patiënten. L-glutamine zou momenteel alleen een plaats hebben in refractaire patiënten die ondanks therapietrouw en hoge dosis hydrea niet onder controle komen. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen http://www.hematologienederland.nl Aanvullende opmerkingen In Nederland leven naar schatting 1.000 patiënten met SCZ. Echter, gezien er meer geneesmiddelen voor SCZ in ontwikkeling zijn zal het reële patiëntaantal een stuk lager liggen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 30,000.00 - 40,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen SPS Aanvullende opmerkingen In de VS kost Xyndari $40,515 per patiënt per jaar voor een patiënt van 70 kg (ongeveer €35.000 p.p.p.j.). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen