Ronopterin Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Traumatic brain injury Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Ronopterin Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Traumatic brain injury Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Vasopharm Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymremmer Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Allosteric nitric oxide synthase inhibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2021 Verwachte registratie 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Plaatsen drukmeter, opname IC, etc. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De werking van ronopterin ligt gelegen in het feit dat overmatige NO-productie wordt gereduceerd. Het is een aanname dat dit de secundaire schade na TBI voorkomt, dan wel vermindert. NO-schade is slechts een van de factoren die een rol spelen bij TBI. Het mogelijke effect van ronopterin zal zichzelf nog moeten bewijzen. Daarnaast is er nog geen inzicht bij welke patiëntenpopulatie het beoogde effect zal bijdragen. Behandelduur Gemiddeld 2 dag/dagen Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 17 mg/kg Bronnen NCT02794168 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 5,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Iaccarino et al. J Neurosurg Sci. 2018 Oct;62(5):535-541, Zorgstandaard Traumatisch Hersenletsel; expertopinie Aanvullende opmerkingen De incidentie van severe THL is 73 per 100.000 inwoners. Omgerekend naar Nederland zou dat gaan om ongeveer 12.000 gevallen. Zorgstandaard Traumatisch Hersenletsel: Jaarlijks lopen naar schatting 85.000 mensen THL op. Ongeveer de helft van hen bezoekt de spoedeisende hulp (SEH) en/of wordt opgenomen in het ziekenhuis. In de periode 2007-2011 bezochten gemiddeld 30.000 personen per jaar de afdeling spoedeisende hulp van een ziekenhuis met hersenletsel als gevolg van een ongeval of geweldpleging (bron: steekproef SEH’s Landelijk Informatie Systeem). In 2011 werden er 21.000 personen in het ziekenhuis opgenomen met een diagnose hersenletsel als gevolg van een ongeval of geweldpleging en zijn er 1.017 personen overleden door dergelijk letsel (bron: Landelijke Medische Registratie van Dutch Hospital Data). Het grote probleem van deze indicatie is de enorme heterogeniteit van de patiënten. De kans dat er 1 oplossing is voor alle groepen lijkt dan ook bijzonder klein. Als ronopterin een positief effect laat zien in de fase 3 trial, is het echt van belang dat goed bekeken wordt voor welke (sub) groep dit dan geldt. Afhankelijk van de ernst waarbij ronopterin zal worden ingezet kan het patiëntenaantal variëren, inschatting is dat er maximaal 5.000 patiënten voor ronopterin in aanmerking zullen komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Als ronopterin geregistreerd wordt dan zal dit bovenop de standaard zorg komen en niet in plaats van iets anders. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen