Ronopterin Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Traumatic brain injury Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Ronopterin Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Traumatic brain injury Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Vasopharm Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Allosteric nitric oxide synthase inhibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2019 Verwachte registratie 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Fase II studie afgerond, fase III study ongoing. “The study aims to confirm the data from a Phase II trial in which VAS203 has shown a (2 point) improvement in the extended Glasgow Outcomes Score.” Als de fase 3 studie doelstelling gehaald wordt, 2 punten verschil in GCS na 6 maanden, dan is er zeker meerwaarde. Behandelduur Gemiddeld 2 dag/dagen Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 17 mg/kg Bronnen NCT02794168 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 12.000 - 20.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Iaccarino et al. J Neurosurg Sci. 2018 Oct;62(5):535-541, Zorgstandaard Traumatisch Hersenletsel. Aanvullende opmerkingen De incidentie van severe THL is 73 per 100.000 inwoners. Omgerekend naar Nederland zou dat gaan om ongeveer 12.000 gevallen. Zorgstandaard Traumatisch Hersenletsel: Jaarlijks lopen naar schatting 85.000 mensen THL op. Ongeveer de helft van hen bezoekt de spoedeisende hulp en/of wordt opgenomen in het ziekenhuis. In de periode 2007-2011 bezochten gemiddeld 30.000 personen per jaar de afdeling spoedeisende hulp (SEH) van een ziekenhuis met hersenletsel als gevolg van een ongeval of geweldpleging (bron: steekproef SEH’s Landelijk Informatie Systeem). In 2011 werden er 21.000 personen in het ziekenhuis opgenomen met een diagnose hersenletsel als gevolg van een ongeval of geweldpleging en zijn er 1.017 personen overleden door dergelijk letsel (bron: Landelijke Medische Registratie van Dutch Hospital Data). Afhankelijk van de ernst waarbij Ronopterin zal worden ingezet kan het patiëntenaantal variëren tussen de 12.000 en 20.000 Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen