Eculizumab Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Refractory generalized myasthenia gravis (gMG) in patients who are anti-acetylcholine receptor (AChR) antibody-positive. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 612.000.000,00 Registratiefase Onbekend Product Werkzame stof Eculizumab Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Hoofdindicatie Spierziekten Uitgebreide indicatie Refractory generalized myasthenia gravis (gMG) in patients who are anti-acetylcholine receptor (AChR) antibody-positive. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Soliris Fabrikant Alexion Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie Augustus 2017 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Onbekend Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Betreft een indicatie-uitbreiding. Geregistreerd in augustus 2017. Soliris is al geregistreerd voor indicatie PNH en aHUS. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1.700 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.spierziekten.nl/fileadmin/user_upload/VSN/documenten/Huisartsenbrochures/M010-MG-habrochmetbrieven.pdf Aanvullende opmerkingen 1 patiënt per 10.000 inwoners Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 360.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Zorginstituut Nederland, Prescribing Outlook 2017. Aanvullende opmerkingen Zorginstituut: De kosten per patiënt per jaar bedragen voor eculizumab circa € 360.000. Rekening houdend met deze geneesmiddelkosten wordt het totale kostenbeslag, ondanks de kleine groep patiënten, geschat op € 25 miljoen in 2017. Prescribing Outlook 2017: 'Extremely expensive. At list price, cost is £352,800 per year; but alternative options are also expensive.' Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 612.000.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen