Tofacitinib Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Tofacitinib is geïndiceerd voor de behandeling van matig tot ernstig actieve colitis ulcerosa (CU) bij volwassen patiënten die onvoldoende reageerden op, niet meer reageerden op of intolerant waren voor ofwel conventionele behandeling ofwel voor een biologisch middel Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 928.372,50 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Tofacitinib Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Darmziekten Uitgebreide indicatie Tofacitinib is geïndiceerd voor de behandeling van matig tot ernstig actieve colitis ulcerosa (CU) bij volwassen patiënten die onvoldoende reageerden op, niet meer reageerden op of intolerant waren voor ofwel conventionele behandeling ofwel voor een biologisch middel Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Xeljanz Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Tofacitinib is een krachtige, selectieve remmer van de JAK-familie. In enzymtesten remt tofacitinib JAK1, JAK2, JAK3 en in mindere mate TyK2. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juli 2017 Verwachte registratie Juli 2018 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Xeljanz is al geregistreerd voor reumatoide artritis (RA) en voor de indicatie artritis psoriatica (PsA). Positieve CHMP opinie mei 2018. In juli geregistreerd. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Biologicals (infliximab, adalimumab, vedolizumab, golimumab). Infliximab is de meest gebruikte biological. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Allereerst zullen naar verwachting patiënten die niet reageren op (of intolerant zijn voor) bestaande anti-TNFs en vedolizumab worden omgezet naar dit middel. Maar positionering op termijn natuurlijk nog onduidelijk. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening Dosering per toediening: 5 of 10mg afhankelijk van patiënten karakteristieken. Bronnen Sandborn et al. N Engl J Med. 2012 Aug 16;367(7):616-24. doi: 10.1056/NEJMoa1112168; Sandborn et al. N Engl J Med. 2017 May 4;376(18):1723-1736. doi: 10.1056/NEJMoa1606910. Aanvullende opmerkingen Inductiebehandeling is 2 maal daags 10mg. Afhankelijk van patiënten karakteristieken is de onderhoudsbehandeling 2 maal daags 5 of 10mg. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 50 - 60 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen NZa declaratie data: Gemiddeld starten jaarlijks 727 UC patienten met een biological (zelfde indicatie als Xeljanz) en switchen 240 patienten na gebruik van een biological naar een andere biological (zelfde indicatie als Xeljanz). Xeljanz wordt voor dezelfde indicatie gebruikt als biologicals en kan deze vervangen. De verwachting is zo'n 50-60 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 11.253,00 - 22.506,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant: Z-index / G-standaard. Aanvullende opmerkingen 2x daags 5mg: €11.253 per jaar. 2 maal daags 10mg: €22.506 per jaar. Taxe 5mg: €863,27/verpakking 56 stuks. Taxe 10mg: €1726,54/verpakking 56 stuks Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 928.372,50 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Misschien indicatie-uitbreiding voor de ziekte van Crohn. Echter twee negatieve fase 2 studies bij ziekte van Crohn. Bronnen Panes et al Gut. 2017 Jun;66(6):1049-1059. doi: 10.1136/gutjnl-2016-312735; Sandborn et al, Clin Gastroenterol Hepatol. 2014 Sep;12(9):1485-93.e2. doi: 10.1016/j.cgh.2014.01.029 Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen