Romiplostim Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Geindiceerd voor patiënten met chronische immuun (idiopathische) trombocytopenische purpura (ITP) van 1 jaar en ouder die refractair zijn voor andere behandelingen (bijvoorbeeld corticosteroïden, immunoglobulinen). Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 360.000,00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Romiplostim Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Hoofdindicatie Hematologie, overig Uitgebreide indicatie Geindiceerd voor patiënten met chronische immuun (idiopathische) trombocytopenische purpura (ITP) van 1 jaar en ouder die refractair zijn voor andere behandelingen (bijvoorbeeld corticosteroïden, immunoglobulinen). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Nplate Fabrikant Amgen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Indicatieuitbreiding ATMP Onbekend Indieningsdatum Augustus 2017 Verwachte registratie Februari 2018 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve opinie CHMP november 2017. Geregistreerd in februari 2018. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Corticosteroïden, Immunoglobulinen, Eltrombopag Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Mediaan 58 week/weken Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 1 µg/kg Bronnen Fabrikant; Tarantino et al. Lancet 2016;388:45–54; Tarantino et al. Haematologica 2016;101(s1):abstract E1416 (and poster). Aanvullende opmerkingen Aanvangsdosering: 1 µg/kg op basis van het werkelijke lichaamsgewicht. Wekelijkse dosering dient te worden verhoogd in stappen van 1 µg/kg totdat de patiënt een trombocytenaantal van ≥50 x 109 / l bereikt. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 11 - 28 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Moulis et al. Blood 2014, 124(22), 3308-3315; Terrell et al. Am J Hematol 2010, 85(3), 174-180. Aanvullende opmerkingen Fabrikant: Max. patiëntvolume gebaseerd op: Het Nederlands Signalerings Centrum Kindergeneeskunde (NSCK) schat de incidentie van ITP bij kinderen op ongeveer 100-120 per jaar. Dit aantal komt overeen met cijfers uit onder andere een grote Franse epidemiologische studie en een review studie naar de incidentie van ITP bij kinderen. Ongeveer 25% van deze kinderen komt niet spontaan in remissie. Van max. naar realistisch patiëntvolume: Uitgaande van een marktaandeel van 40%, verwachten we dat er jaarlijks bij ongeveer 11 kinderen gestart wordt met een Romiplostim behandeling. Niet alle kinderen met cITP zullen een goede response laten zien op Romiplostim (± 60%). Er zijn ieder jaar 60% x 11 patiënten = 6-7 responders, en 40% x 11 patiënten = 4-5 non-responders. Data on file. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 15.000,00 - 21.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Medicijnkosten.nl; Fabrikant Aanvullende opmerkingen €300-400 romiplostim 125 μg poeder voor oplossing voor injectie. Uitgaande van 1 maal per week 1 injectie gedurende 52 weken: 52x€300-400 = €15.000-21.000 pppj. Fabrikant geeft echter aan dat de echte range van prijs pppj meer in de buurt zal liggen van €15.000-18.000. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 360.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen